LG化学とサムスンバイオエピスがそれぞれ「成功確率1%台」の抗がん新薬開発に乗り出した。両社はLGとサムスン両グループが未来の収益源として選定し育成中の製薬・バイオ事業を推進する中核エンジンである。
17日製薬バイオ業界によれば、LG化学は未開拓標的を狙った革新的抗がん剤の開発に踏み出した。会社は1日、米国フロンティアメディシンズ（Frontier Medicines）と、臨床第1相入りを目前にした抗がん新薬候補「FMC-220」のグローバル独占開発・商業化ライセンス契約を締結したと明らかにした.
サムスンバイオエピスは「がん細胞を捕捉する誘導ミサイル」と呼ばれる抗体・薬物複合体（ADC）新薬候補「SBE303」の臨床第1相を先月開始したと明らかにした。これは同社が開発する初の新薬候補だ。該当の臨床第1相は2030年7月まで、世界の進行性固形がん患者149人を対象に実施される。
これまでLG化学は合成医薬品中心の事業を、サムスンバイオエピスはバイオシミラー（バイオ医薬品の後発薬）中心の事業を展開してきたが、両社とも財布のひもを緩めて抗がん剤開発を本格化したということだ。安定的収益事業を越え、高リスク・高リターンの構造へ体質を変えているとの評価が出ている。
抗がん新薬の開発には莫大な時間と費用がかかる。前臨床から臨床第1〜3相を経て最終承認に至るまでの成功確率は1〜3%水準、臨床第1相基準でも5〜10%にとどまる。
しかし成功すれば市場の勢力図を変えうる。腫瘍学分野、すなわち抗がん剤は世界の医薬品市場で占める売上比重が最も大きく、単一薬剤で年間兆単位の売上を上げるブロックバスター医薬品になり得る。
◇ 事業再編に続き抗がんパイプラインを加速
LGとサムスンはいずれも昨年バイオ事業の構造を変えたのに続き、今年は抗がん剤開発に重心を置いた歩みを続けているという共通点がある。昨年LG化学は生命科学本部内のフィラーを含むエステティック事業をVIGパートナーズに売却した。サムスンバイオエピスはサムスンバイオロジクスと人的分割を行い、新設持株会社サムスンエピスホールディングスの子会社として編入された。
両社の抗がん新薬開発の戦略とスピードには違いがある。
LG化学は2022年、米国の抗がん剤開発バイオ企業アベオ（AVEO Oncology）を約8000億ウォンで買収し、一気にグローバルな臨床・承認・販売の能力を確保した。単なる候補物質の確保ではなく「商業化プラットフォーム」をまるごと買い取った格好である。
商用化可能性により近づいたのはLG化学だ。会社が開発中の頭頸部がん治療薬フィクラトゥズマブ（Ficlatuzumab）は臨床第3相段階で、全生存期間（OS）を確認する段階にある。
腎がん治療薬フォチブダ（Fotivda）はすでに米国で商業化に成功し、二次治療への領域拡大を目指す臨床第3相を進行中である。会社はこれに加え、臨床第1相段階のFMC-220を今回導入し、抗がん剤パイプラインを一段と強化した。
サムスンバイオエピスは外部バイオテックとの共同研究を通じ、ADCプラットフォームに基づく新薬開発に乗り出している。IntoCell、Aimed Bio、Proteinaなどバイオ企業との協力で候補物質を確保し、自社の製造・プロセス能力を結合する方式である。
サムスンバイオエピスの抗がん新薬パイプライン開発は初期段階だ。「SBE303」はいま臨床第1相に入ったところで、これ以外の多数のADC候補物質を共同開発および前臨床段階で確保している。
◇ 臨床第1相段階の「芽」 LGは未開拓標的、サムスンは検証済み標的
グローバルな臨床第1相段階の抗がん新薬候補の特性を見ると、LG化学はまだ治療薬がない「未開拓標的」を狙っており、サムスンバイオエピスは検証済みのターゲットに技術力を上乗せする戦略を選んだとの評価が出ている。
LG化学が導入したFMC-220は、腫瘍抑制タンパク質p53の特定変異Y220Cに作用して機能を回復する原理だ。p53はがん抑制の中核タンパク質だが、変異が生じると機能が無力化される。Y220C変異は全がん患者の約1〜3%で見られるが、タンパク質構造上薬剤が結合しにくく「アンドラッガブル（undruggable）」標的に分類されてきた。
LG化学はこうした限界を克服するため共有結合ベースの設計を適用した。これは薬剤が標的タンパク質に結合した後に容易に分離されない不可逆的結合を形成し、薬効を長時間維持させる方式である。既存の非共有結合薬に比べ標的結合の持続性と有効性を高められる利点がある一方、同時に非選択的結合に伴う毒性の可能性を踏まえた精緻な安全性検証が求められるアプローチである。
一方、サムスンバイオエピスのSBE303は、すでに抗がんターゲットとして検証された「ネクチン-4」を狙う。抗体に細胞毒性薬物を結合したADC構造が、がん細胞のみを選択的に攻撃する方式だ。
ネクチン-4はがん細胞表面に多く見られるタンパク質で、すでにこれを標的にしたADC抗がん剤パドセブが商用化されている。パドセブはシージェンとアステラスが開発した抗がん剤で、2023年にファイザーがシージェンを買収した後、グローバル販権を分配して販売されている。サムスンはまったく新しい標的を開拓するというより、既存ターゲットでより良い有効性と安全性を確保する「ベスト・イン・クラス（同系内で最高効能の新薬）」戦略に近い。
両社の挑戦課題も容易ではない。LG化学が攻略するp53系は数十年にわたり成功例が限定的であり、サムスンが挑むADCはグローバル大手製薬が競合する分野だ。
結局、新薬開発の勝負は、リレー走を続けられる体力である資本力と臨床データに懸かっている。
バイオ業界関係者は「グローバル市場進出に成功した国産抗がん剤は柳韓洋行のLECLAZAが唯一だが、この薬も後期臨床前に技術移転したものだ」と述べ、「サムスンとLGが兆単位の投資を要するグローバル新薬開発と医学界の難題解決に挑戦すること自体が大きな意味がある」と説明した。
続けてこの関係者は「ただし、LG化学の場合は石油化学事業の不振が長引く場合、負担として作用し得る一方、サムスンバイオエピスは新薬パイプラインがまだ初期臨床段階にとどまっており、商業化まで相当な時間を要する」と語った。