柳韓洋行のゴーシェ病薬YH35995が米FDAで希少指定

柳韓洋行はゴーシェ病治療候補物質「YH35995」が米食品医薬品局（FDA）で希少医薬品指定を受けたと13日に明らかにした。ゴーシェ病は肝・脾肥大、貧血、血小板減少、骨格系異常など全身に多様な症状を引き起こす遺伝性希少疾患である。

FDAの希少医薬品指定は、希少疾患治療薬の開発が円滑に進むよう支援する制度である。企業は迅速審査や税額控除、承認手数料の免除、最長7年間の市場独占権付与などの優遇を受けられる。

この候補物質は血液脳関門を通過するよう設計した経口治療薬である。神経学的症状を伴うゴーシェ病患者に役立つと会社は期待している。先に韓国で第1相臨床試験計画の承認を受けた。

キム・ヨルホン柳韓洋行R&D総括社長は「グローバル規制機関との協議を踏まえ、臨床のスピードを高めて希少疾患患者に治療の選択肢を提供する」と述べた。