自己免疫疾患は無数の患者にとって生涯抱え続ける刑罰に等しい。人体の防衛軍である免疫系が外敵ではなく自分自身を攻撃すれば、あらゆる薬が無力になる。ドイツの47歳女性がこうした自己免疫疾患を3種類も患ったが、自身の免疫細胞で作った生きた抗がん剤で完治する奇跡を達成した。
ドイツのフリードリヒ・アレクサンダー大学エアランゲン大学病院のファビアン・ミュラー（Fabian Müller）教授の研究チームは「自己免疫疾患3種類にかかった女性患者が、ただ一度の細胞治療後14カ月目の現在、薬物なしで健康な日常を送っている」と9日（現地時間）に国際学術誌「Med」に発表した。研究チームは、患者の免疫系を丸ごと再設定し、寛解を超えて完治に近い状態へ導いた世界初の記録だと明らかにした。
◇血液機能の総体的麻痺状態から回復
患者は血液機能が損なわれ、10年を超えてベッドに横たわり輸血に依存していた。原因は免疫細胞であるB細胞にあった。B細胞は抗体を生産して外部の侵入者を見つけて無力化し、他の免疫細胞を呼び寄せて破壊させる。だが故障したB細胞が作った抗体は、血液で酸素を運ぶ赤血球を攻撃して自己免疫性溶血性貧血（AIHA）を引き起こした。
異常B細胞が作った「反乱軍」抗体は、血液凝固を助ける血小板も攻撃して免疫性血小板減少症（ITP）を招き、一部の脂質結合タンパク質を攻撃して血栓（血の塊）が生じやすい抗リン脂質抗体症候群（APS）を誘発した。文字通り、重篤な貧血に加え、血が止まりにくいか、または血が過度に固まる危険が共存する進退きわまる状況だった。
患者はすでに9種類の治療法を試したがすべて失敗し、毎日血液バッグを最大3個まで輸血しなければならなかった。この患者を救ったのはCAR-T細胞だった。一度体内に投与すると増殖しながら継続的にがん細胞を殺すことから「生きている薬」「がん細胞の連鎖的破壊者（serial killer）」と呼ばれる免疫抗がん剤である.
CAR-T細胞治療の効果は劇的だった。常にベッドに寝ていた患者は、治療7日目に自力で起き上がった。輸血を受けなくても問題がなかった。治療25日目には赤血球で酸素と結合するヘモグロビン値が正常に戻り、赤血球が破壊される溶血症状が完全に消えた。患者は治療14カ月目の現在まで、免疫抑制剤や補助薬物なしでも症状が現れない状態を維持していると研究チームは述べた。
◇免疫系の再設定、B細胞の正常化に成功
CAR-T細胞は、キメラ抗原受容体（CAR）を持つT細胞を意味する。ギリシャ神話で複数の動物の姿を併せ持つ怪物キメラのように、免疫細胞であるT細胞に、がん細胞表面の抗原タンパク質を探す遺伝子まで結合させたという意味だ。他の抗がん剤と異なり、正常組織は残しつつがん細胞だけを攻撃するため、治療効果が卓越している。
研究チームは、患者の血液から、T細胞が抗体を作るB細胞表面の特定のタンパク質であるCD19を見つけて攻撃するよう遺伝子を改変した。CAR-T細胞が反乱軍抗体を生成していたB細胞を追跡し殲滅するようにしたのだ。単に症状を抑えるのではなく、免疫系が故障した根本原因を除去する方式である。
研究チームは、CAR-T細胞治療の数カ月後にはB細胞も正常に戻ったと説明した。新たに形成されたB細胞は、もはや患者の体を攻撃しなかった。CAR-T細胞治療が免疫の反乱軍を鎮圧するだけでなく、正常状態へ戻す免疫再設定に成功したことを意味すると研究チームは説明した。副作用もほとんどなかった。
CAR-Tは血液がんの治療で、がん細胞が一度に死ぬことで炎症反応が過度に発生する「サイトカインストーム」を招く可能性がある。研究チームは、自己免疫疾患の治療ではCAR-Tの攻撃対象ががんよりはるかに少ないため、そのような副作用はほとんど現れないと説明した。
研究チームは、患者に一部の軽微な症状が残ってはいるものの、これはCAR-T治療というより以前の薬物治療に起因すると見ている。英キングス・カレッジ・ロンドン（KCL）のルーベン・ベンジャミン（Reuben Benjamin）教授は「極めて強力な治療法にもかかわらず、副作用がほとんどなく完治したのは本当に素晴らしい結果だ」と述べた。
◇他の自己免疫疾患治療にも期待
CAR-Tはすでに複数の血液がん治療薬として承認されている。米食品医薬品局（FDA）は2017年のスイス・ノバルティスのキムリア（Kymriah）から2024年の英国・オートルスのオキャッツィル（Aucatzyl）まで7種類のCAR-T治療薬を承認した。いずれも人体を守るべき免疫細胞ががん細胞に変貌した血液がんの治療に使われる。
問題は費用だ。CAR-T治療は患者の細胞を採取し、体外で遺伝子を組み替えて増殖させる過程が必要で、1回投与に数億ウォンずつかかる。しかしミュラー教授は、今回の患者がこれまで服用した数万錠の薬や繰り返された入院費用に加え、再び社会生活が可能になった点を考慮すれば、長期的には経済的な治療だと明らかにした。
CAR-T治療は一般に白血病のような血液がん治療に用いられ、自己免疫疾患については依然として実験段階にある。シー・ジュン（Shi Jun）中国・北京連合医科大学血液学・血液疾患研究所の副所長は「CAR-Tが自己免疫疾患を完治させたと断言するには、より多くの患者を対象に長期的な追跡観察データが必要だ」と述べた。
しかし見通しは明るい。CAR-T治療の先駆者であるカール・ジューン（Carl June）米ペンシルベニア大学医学部教授は「現在、全世界で200件余りの自己免疫疾患を対象とする臨床試験が進行中だ」とし、「1〜2年以内にCAR-T治療がループス（全身性エリテマトーデス）、多発性硬化症、全身性強皮症など複数の自己免疫疾患の治療薬として相次いで承認されるだろう」と明らかにした。
参考資料
Med（2026）、DOI: https://doi.org/10.1016/j.medj.2026.101075