過去に研究段階にとどまっていた韓国の幹細胞治療剤が、臨床成績と規制緩和への期待を追い風に市場参入を本格化している。ここに規制で阻まれていた胚性幹細胞の活用まで緩和の動きが加わり、産業全体の期待が高まっている。
10日、業界によると、幹細胞治療剤の開発に乗り出した韓国企業が、最近の海外承認と後期臨床の成果を可視化し、市場の注目を集めている。
代表的に、世界初の重症変形性関節症の自己幹細胞治療剤「ジョイントステム」を開発中のNature Cellは、米国食品医薬品局（FDA）と承認審査に関する協議を進めている。
会社は現在、米国で第3相臨床試験への移行を目前にしており、5月にFDAと迅速承認に向けた詳細協議を続ける予定だ。ジョイントステムはすでにFDAから先端再生医療治療薬（RMAT）および画期的治療薬（BT）の指定を受け、治療代替がない患者を対象とする拡大アクセスプログラム（EAP）にも含まれた。
韓国企業が開発した幹細胞治療剤が日本で初めて承認を受けた事例も出た。ANTEROGENの表皮水疱症治療剤「アロステム」が3日、日本の厚生労働省から正式な品目承認を獲得した。
遺伝的要因で表皮と真皮が分離して水疱が発生する難治性の慢性疾患に用いられるこの治療剤は、2015年に日本のイシン製薬へ技術移転され、イシン製薬が臨床試験と承認申請まで担った。
MEDIPOSTもグローバル臨床で速度を上げている。臍帯血由来の幹細胞治療剤「カティステム」を前面に掲げ、米国で第3相臨床に着手し、北米の主要医療機関を中心に大規模な患者対象研究を進行中だ。臨床結果によりグローバル市場進出の可否が決まる見通しだ。
このほか、ENCellは独自の細胞培養技術を活用し、次世代幹細胞治療剤「EN001」の培養期間を従来の40日以上から20日水準へと短縮し、こうした経験を基にサルコペニア治療剤の第1・2相臨床を進行中だ。
ただし産業全般の競争力は依然として補完が必要だとの指摘もある。韓国科学技術情報研究院（KISTI）によると、幹細胞治療剤を含む細胞・遺伝子治療剤（CGT）分野の論文シェアは米国（23.9%）と中国（16.6%）が主導しており、インドとイランもそれぞれ年平均23.2%、8%の増加率を記録し急速に成長している。一方、韓国はシェア2%で世界13位にとどまり、研究基盤の拡大と戦略の再整備が必要だとの分析だ。
こうした流れのなかで、規制環境の変化は産業の行方を左右する核心変数とされる。最近、国会には胚性幹細胞ベースの治療剤の活用範囲を拡大する内容を盛り込んだ先端再生医療法改正案が発議された。
改正案の核心は細胞確保方式の変更だ。従来は病院が患者から直接細胞を採取して治療剤を製造する方式のみが許容され、適正製造規範（GMP）施設を備えていても細胞処理施設の許可は限定的だった。治療もまた臨床研究を実施した特定の病院でのみ可能だった。
改正案が通過すれば、外部機関で樹立された細胞株の供給を受けて治療剤を生産できるようになる。他機関で臨床が完了した細胞を活用した治療も可能になるなど、参入障壁が低くなる。
業界では、大量生産と標準化が可能になることで幹細胞治療剤の商用化スピードが速まると見ている。
とりわけ胚性幹細胞ベースのパーキンソン病治療剤を開発中のS.Biomedics、CHA Biotech、未来セルバイオなどには直接的な恩恵が見込まれる。これまで制度的制約で臨床と事業化に制限を受けてきた分、規制の変化が市場の構図を変える変数として作用する可能性が大きい。
業界関係者は「最近の成果は単なる研究の前進を超え、実際の患者治療につながりうる段階に近づいた点で意味がある」と述べ、「ここに規制環境まで改善されれば、韓国の幹細胞治療剤産業が本格的な成長局面に入るだろう」と語った。