RznomicsがRNA編集技術の有効性を立証する初の試金石に上がる。1000億ウォン台の帳簿上の損失を背にしつつ、今回の臨床データを通じてグローバルビッグファーマとの追加技術移転の原動力を確保できるかが注目される。
Rznomicsは17日から22日まで米国サンディエゴで開かれる「米国癌研究学会年次学術大会（AACR 2026）」で肝がん治療薬候補「RZ-001」の臨床1b・2a相の中間結果を口頭発表する予定だ。
今回の発表は、会社の核心技術である「RNA置換酵素ベースの編集プラットフォーム」が実際の患者体内で作動するかを示す初の臨床データという点で意義が大きい。現在RNA編集技術はグローバル市場でも開発初期段階にとどまっており、ヒト対象の臨床データが希少な状況だ。
業界では今回の発表が個別候補物質の進捗度を越え、Rznomicsのプラットフォーム技術の商用化可能性を判断する核心指標になると見ている。
キム・ミンジョンDS投資証券研究員は「先に膠芽腫患者を対象とした臨床1相で安全性を確認しただけに、今回有効性まで確認されればプラットフォーム全般に対する価値の再評価につながる可能性がある」と述べた。
2日終値（19万9000ウォン）基準のRznomicsの時価総額は約2兆7728億ウォンだ。シンガポールの「ウェーブ・ライフサイエンシズ」は昨年12月、肥満治療薬候補「WVE-007」の肯定的な臨床1相結果を発表した直後、1日で株価が約147%上昇した。
◇標準療法ORR30%が基準点…独自プラットフォーム有効性を「見定め」
グローバルのRNA編集企業が主に用いる方式は、細胞内に存在する既存の編集機序を活用する形だ。ただしこの方式は細胞自体の自然な編集能力に依存しなければならず、治療効率に制約が伴いうるとの指摘が提起されてきた。
これに対しRznomicsは治療標的となるRNAを直接改変するプラットフォームを構築した。理論的にはより高い効率と多様な疾患への拡張可能性が期待できるとの評価が出ている。
今回の学術大会では進行性肝がんの一次標準療法である「テセントリク」と「アバスチン」にRZ-001を併用投与した臨床データが公開される予定だ。現在までに知られている臨床設計によれば、今回の研究は三段階の用量漸増過程を経て薬剤の適正投与量を確認する方式で進行される。
全患者群は群当たり15人規模で構成され、少数の初期患者群で安全性を先に検証した後に次段階へ進む段階的設計（3+3 Design）を採択した。これを踏まえると、今回の発表では低用量区間での基礎的な安全性指標が含まれるとみられる。
市場が注目する核心指標は有効性を見定められる客観的奏効率（ORR）だ。腫瘍サイズの減少度を示すORRの場合、既存の標準療法（テセントリク・アバスチン）が記録している約30%前後の数値が主要な比較基準点になる見通しだ。
◇「環状RNA」で技術基盤を拡大…「CAR-T開発の可能性」
RNAベースの治療薬は、既存の低分子化合物や抗体治療薬がアプローチしにくかった疾病原因を直接制御できる可能性により、次世代モダリティ（治療方式）の一つとして挙げられる。脊髄性筋萎縮症治療薬「スピンラザ」と高脂血症治療薬「レクビオ」などの商用化は、RNA技術が希少疾患を越え慢性疾患領域へ拡張し得ることを示唆する事例とされる。
ただし既存治療薬がすでに十分な臨床的有用性を確保した適応症では、RNA治療薬の経済性や必要性が相対的に低下し得るとの見方も存在する。
このような市場環境を踏まえ、Rznomicsは既存の線状RNAの限界を補完できる環状RNAプラットフォームで技術基盤を広げている。
会社は先月27日、国際学術誌「米国化学会バイオマテリアルサイエンス・アンド・エンジニアリング（ACS Biomaterials Science & Engineering）」に環状RNA送達技術に関する研究結果を発表した。静脈投与を通じて環状RNAを脾臓へ選択的に送達できるかを検証した研究だ。
結果によれば、高分子ベースのデリバリーキャリアと結合した環状RNAは静脈投与後、肝より脾臓へ約10倍多く到達することが観察された。さらに既存の線状RNAに比べ、タンパク質発現の持続期間は約2倍、免疫細胞であるT細胞への送達効率は約3倍ほど高いことが示された。
業界では今回の研究が、既存の脂質ナノ粒子（LNP）方式の慢性的な問題であった「肝偏在現象」を緩和できる可能性に注目している。脾臓への選択的送達が可能になれば、体内で直接免疫細胞を操作する方式のCAR-T治療薬開発につながり得るとの分析だ。
イ・ソンウクRznomics代表は「今後の追加研究を通じてCAR-Tを含む適用範囲を継続的に拡張していく計画だ」と明らかにした。
◇「リリー効果」で初の売上発生…2029年に追加技術移転を目標
Rznomicsは昨年イーライリリーと締結した総13億3400万ドル規模（約1兆9000億ウォン）の共同研究および技術移転契約を通じて約79億ウォンの初の売上を計上した。
ただし研究開発（R&D）投資拡大と上場関連費用など一過性要因が反映され、営業赤字規模は前年約129億ウォンから146億ウォン水準へ拡大した。
とくに法人税控除前純損失が約1027億ウォンへ拡大した。しかしこのうち886億ウォンはデリバティブ評価損など実際の資金流出を伴わない非現金性要因であると分析される。
これは償還転換優先株（RCPS）などが普通株へ転換される過程で発生する会計的特性によるものだ。現行会計基準上、転換権価値は株価に連動し、企業価値が上がるほど帳簿上の損失が大きくなる、いわゆる「会計的錯視」が反映された結果だ。
Rznomicsは昨年12月18日の上場当時、公募価格（2万2500ウォン）比で値幅制限の上限である9万ウォンに初値を形成した後、今年1月9日には終値ベースで19万ウォン台に入った。利益確定の売り出しで一時的な変動性を経験したが、先月からは上昇基調を続け、現在は20万ウォン台前後を行き来している。
業界では今後の損益変動性を緩和するため、追加的な技術移転など安定的な収益源の確保が重要課題になると見ている。
会社は臨床データを確保し次第、2029年までにRZ-001の技術移転を推進する方針だ。現在、国内外の製薬・バイオ企業2社と秘密保持契約（CDA）を締結し、関連協議を進めている。
またリリーとの協力範囲を拡大し、売上基盤を漸進的に広げていく計画だ。会社関係者は「網膜疾患以外にも、がん領域、アルツハイマーなど保有中の主要パイプラインでリリーとの共同研究の可能性を開いている」と伝えた。