内需市場と技術輸出を軸に成長してきた韓国の製薬・バイオ企業がグローバル新薬開発に挑んでいる。候補物質の発掘とライセンスアウト（License-out、技術移転）を越え、グローバル治験から商業化まで全工程を自ら実施する「フルバリューチェーン」構築を狙い、土俵を広げているためだ。グローバル新薬開発に勝負をかける企業の開発戦略と可能性を照らす。［編集者注］
記憶を失う病「アルツハイマー型認知症」は難攻不落の疾患である。2021年に日本のエーザイと米国バイオジェンが共同開発した「アデュヘルム」が世界初のアルツハイマー病進行抑制治療薬として米国食品医薬品局（FDA）の承認を受けたが、効能を巡る論争を経て市場から退場した。
その後、エーザイ・バイオジェンが開発に成功した「レカネマブ」（2023年承認）、米国イーライリリーが開発した「キスネウナマブ」（2024年承認）がアルツハイマー型認知症治療市場を二分している。しかし治療原理や副作用などの特性上、これら治療薬を使用できる患者は極めて限られる。
この未開拓分野に韓国企業アリバイオが挑戦中である。2010年設立の同社は、既存のアルツハイマー病治療薬と作用原理（機序）が異なるAR1001で、開発・承認まで完走する勝負手を打った。
24日、京畿道城南・板橋でChosunBizと会ったチョン・ジェジュンアリバイオ代表は「抗がん剤や肥満治療薬の開発はすでにグラウンドが傾いているが、アルツハイマーは巨大グローバル製薬企業も征服できていない分野で、グラウンドが平らに見えた」と述べ、「だから一度やってみる価値があると考えた」と語った。
チョン代表は英国グラスゴー大学（University of Glasgow）で生理生化学の理学博士号を取得した科学者兼経営者で、在英韓国科学技術者協会の会長を務めた。
◇「AR1001、複合作用で認知機能低下を遅らせる原理」
多くがチョン代表に「なぜよりによってアルツハイマー病なのか」、「なぜ別の治療原理（機序）を選ぶのか」と問い返したが、逆転の発想が新薬開発の可能性を高める出発点となった。
AR1001は本来、SKケミカルが勃起不全治療薬として開発しようとしたPDE5阻害剤（抑制剤）系化合物だった。
当時SKケミカルと研究開発（R&D）で協業していたチョン代表が、ある米国の学者からPDE5阻害剤が認知機能改善に役立つ可能性があるとの仮説に接し、この物質の運命も変わった。PDE5は血管を弛緩させるシグナル物質を分解する酵素で、これを抑制すると血管が拡張し血流が改善される原理だ。
認知症治療薬の開発可能性を見極めるために実施した動物実験でAR1001の有効性を確認したチョン代表は、2011年にこの物質を導入し本格的な開発を進めた。
チョン代表はAR1001について「PDE5阻害剤と系統は同じだが、脳細胞を直接保護し毒性タンパク質を排出することに最適化するため新たに設計した」と説明した。続けて「実験データ上、AR1001は脳内での認知機能改善と脳血流拡張の効能が、他系統のPDE5阻害剤より10倍以上強力だ」と述べた。
市販されているレケンビとキスンラは、アルツハイマー型認知症の誘発要因の一つである「アミロイドベータ」のみを狙った注射剤だ。
AR1001はアプローチが異なる。複数の原因経路に同時にアプローチする「多重機序（Multi-target）」で、1日1錠で服用する経口治療薬として開発されている。血管を拡張するPDE5阻害作用により脳血流を改善し、神経細胞のアポトーシスを抑制し、毒性タンパク質の除去まで誘導する治療原理だ。認知症の発症要因が複合的であるため、単一ターゲットではなく多角的な攻略が必要だという見方がある。
開発初期からアリバイオに対する市場の疑念は続いたが、AR1001はすでに大きな前進を遂げた。新薬承認前の最終治験手続きであるグローバル第3相臨床試験の最終段階に来ているためだ。韓国企業の中で認知症新薬開発で第3相まで直接進めたのはアリバイオが唯一だ。
チョン代表は「米国、韓国を含む13カ国で患者約1500人を対象に進行中のグローバル第3相の成果発表が視野に入っている」とし、「6月末に最後の患者の12カ月投薬が終了する予定だ」と明らかにした。その後、データ整理と統計分析を経て9月末前後に主要指標（トップライン）データが発表される見通しだ。
チョン代表は、韓国企業のグローバル第3相完走への挑戦が増えてこそ、韓国がようやく「新薬主権」を確保できると主張した。企業が自国民の治療に必要な医薬品を外部依存なく開発・生産・供給できる能力を備えてこそ、グローバル市場競争と保健安保の観点で国家的ヘゲモニーと権利を確保できるという概念である。
チョン代表は「技術輸出は初期にリスク（危険）をなくすには非常に良い方法だが、グローバル製薬企業に技術を移転した瞬間から、我々は何もコントロールできなくなる」と指摘した。
チョン代表は「現在、世界の認知症新薬R&Dの主導権を日本が握っているが、その理由はエーザイの挑戦のおかげだ」と語った。続けて「エーザイのアデュヘルムの商業化失敗は、続くレカネマブ開発成功の重要な糧になった」とし、「このように新薬開発は失敗から学ぶ産業であり、長い治験リレーの経験自体が国家と産業の大きな資産になる」と強調した。
チョン代表は「AR1001の開発の過程で、グローバル大手企業からの様々な提案もあった」とし、「しかし韓国企業の開発挑戦が持つ意味と、薬剤が有する価値を信じ、最後までやり抜こうとしている」と述べた。
◇SoluxのCHA Vaccine Research Institute買収、その青写真は
最近、アリバイオの筆頭株主Soluxがチャバイオグループ傘下のCHA Vaccine Research Instituteの経営権買収を発表し、その背景を巡り市場の関心も高まっている。
LED照明企業のSoluxは2023年に約300億ウォンを投じてアリバイオの持分を確保し、筆頭株主となった。その後、現在アリバイオとの合併を推進中である。
こうした中、Soluxはチャバイオグループ傘下のCHA Vaccine Research Instituteの持分14.7%を153億4,000万ウォンで取得すると19日に公示した。Soluxは「経営権の取得を通じて新規事業に進出し、収益性改善を通じて財務健全性を確保するための決定だ」と明らかにした。
これについてチョン代表は「SoluxのCHA Vaccine Research Institute経営権買収の発表は、アリバイオの中長期の認知症治療薬開発戦略とも接点がある」と述べた。
特にチョン代表は「将来のアルツハイマー治療は『炎症』と『免疫』が焦点になる」とし、「CHA Vaccine Research Instituteが保有する独自の免疫増強プラットフォーム（L-pampo）技術を活用したアプローチが、当社の認知症治療薬開発戦略の一つになり得る」と明らかにした。実際、最近の国際学界ではワクチンの免疫増強技術が、脳内炎症を除去し免疫を高める上で卓越した基盤技術として注目されている。
この日、チョン代表は「母もレビー小体型認知症で闘病の末、最近この世を去った」と明らかにした。続けて「認知症は痛い病ではなく悲しい病と呼ばれる。患者家族が経験する悲しみと苦痛も言葉に尽くせない」と述べた。
アリバイオの社名「アリ」は、痛みを理解し治癒を実現し希望をつくるという意味の韓国語だ。チョン代表は「平昌冬季オリンピックのスローガン『アリアリ』のように、道が塞がれれば回り、道がなければ探して行くという意思が込められている」とし、「Kバイオがグローバル舞台で過小評価されないようにすること、それを成果で証明することが自らの使命だ」と語った。
チョン代表が描く認知症治療のビジョンは一歩先を行く。チョン代表は「認知症の症状が現れる15〜20年前から脳細胞の破壊が始まる」とし、「55歳から60歳の間、すなわち退職を控えた時点に服用する薬またはワクチンで認知症を根本的に遮断できる予防治療市場を開拓することが、アリバイオの描く未来であり究極の目標だ」と明らかにした。
参考資料
Lancet Neurology（2026）、DOI: https://doi.org/10.1016/S1474-4422(25)00455-7
Cell（2025）、DOI: https://doi.org/10.1016/j.cell.2025.11.007
Nature Medicine（2024）、DOI: https://doi.org/10.1038/s41591-024-03201-5