食品医薬品安全処がAHP治療薬ギブラリ注を承認

食品医薬品安全処は、成人の急性肝性ポルフィリン症（AHP）の治療に使用する輸入希少医薬品「ギブラリ注（成分名ギボシランナトリウム）」を承認したと26日明らかにした。

急性肝性ポルフィリン症は、肝臓で体内の酸素運搬に不可欠な物質であるヘム（Heme）合成に必要な酵素が欠乏し、アミノレブリン酸やポルホビリノーゲンなどの毒性中間体が蓄積して発生する遺伝性希少疾患である。患者には強い腹痛や神経障害などが現れる。

ギブラリ注は、肝臓でヘム合成過程に用いられる酵素「アミノレブリン酸合成酵素1（ALAS1）」に対するメッセンジャーRNA（mRNA）を分解する。これにより、神経毒性中間体であるアミノレブリン酸、ポルホビリノーゲンの生成を抑制し、急性肝性ポルフィリン症の症状を低減する。

ギブラリ注は米国アルナイラム・ファーマシューティカルズ（Alnylam Pharmaceuticals）が開発し、2019年に米国食品医薬品局（FDA）の承認を受けた。

食薬処の関係者は「この薬が急性肝性ポルフィリン症の希少疾患を抱える成人患者に対し、既存の治療薬で満たされていない医療ニーズに応える新たな治療機会を提供することが期待される」と述べた。