GC BiopharmaがハンターラーゼICVをペルー申請 承認拡大狙う

GC Biopharmaはハンター症候群治療薬「ハンターラーゼICV」の品目承認をペルー医薬品管理局に申請したと6日に明らかにした。ハンター症候群は酵素欠乏により骨格異常や認知低下が生じる希少疾患である。患者は前額部の突出などの奇形を経験し、30歳前に死亡する。最初に発見したカナダ人医師ハンターの名前に由来する。

ハンターラーゼICVは頭部に機器を挿入し、薬剤を脳室に直接投与する。ハンター症候群患者の70%は中枢神経系の損傷を伴う。ハンターラーゼICVは患者の脳室に薬剤を届け、治療効果を高める。従来の注射剤形が血液脳関門を通過できない可能性を改善した。日本の臨床によれば、ハンターラーゼICVは中枢神経損傷を誘発するヘパラン硫酸を減少させた。患者の認知機能が改善するか、退行を遅らせる効果もあった。

ハンターラーゼICVは日本とロシアで商業販売が行われている。昨年8月に韓国の食品医薬品安全処に品目承認を申請した。会社側は東南アジア、中東、中南米地域へ承認を拡大する計画だ。

先立ってGC Biopharmaは2012年にハンター症候群治療薬の開発に成功した。世界で2番目に治療薬開発に成功する前は、治療薬の価格が1回投与当たり数百万ウォンに迫っていた。こうした独占はGC Biopharmaのハンターラーゼの発売で消えた。患者の治療環境を改善したとの評価を受ける。

GC Biopharmaは第2、第3のハンターラーゼを開発する戦略である。希少疾患は初の新薬開発に成功すれば、国ごとの希少医薬品支援策が多様で迅速な商用化が可能である。イ・ジェウGC Biopharma開発本部長は「重症ハンター症候群患者に新たな治療代案を提示した」と述べ、「希少疾患分野で研究開発を継続する」と語った。