Hanmi Pharmaceuticalが開発中の希少疾患治療バイオ新薬が米食品医薬品局（FDA）から革新的治療薬指定を受けた。
Hanmi PharmaceuticalはFDAが先天性高インスリン症（CHI）の治療薬「エフェグルカゴン（HM15136）」を革新的治療薬（Breakthrough Therapy Designation、BTD）に指定したと5日明らかにした。
革新的治療薬指定は重大な疾患の治療において既存治療に比べ臨床的改善の可能性が確認された新薬の迅速な開発・承認を支援する制度である。FDAの集中的な助言に加え、承認申請時に資料を部分的に提出して審査を受けられる順次審査（Rolling Review）も認められる。優先審査（Priority Review）など審査の加速化の可能性も高まる。
Hanmi Pharmaceuticalは既存治療の限界を克服するため、世界初の週1回投与製剤としてエフェグルカゴンを開発している。先天性高インスリン症はインスリン過剰分泌で低血糖を引き起こす希少疾患で、現在この適応でFDAが承認した治療薬はない。
会社が昨年発表したグローバル第2相試験の中間解析結果によると、エフェグルカゴンは優れた安全性と忍容性を示し、低血糖および重度低血糖の発生を有意に減少させた。グローバル第2相試験は順調に進行中で、最終結果は今年下半期に公表される予定である。
イ・ムニ Hanmi Pharmaceutical GM臨床チーム長（常務）は「BTD指定を機にFDAとの協議を通じて第3相試験を効率的に設計し、ローリングレビューなど制度的利点を積極的に活用する」と述べた。
チェ・インヨン Hanmi Pharmaceutical R&Dセンター長は「FDAの革新的治療薬指定は当該新薬の緊迫した商用化の必要性はもちろん、実際の開発可能性についてFDAが高く評価したという客観的指標だ」とし「より迅速な開発を通じ、この疾患に苦しむ患者に大きな希望を届けられるよう会社のあらゆる力量を集中させる」と述べた。
エフェグルカゴンは先に米国・欧州・韓国で希少医薬品（ODD）に、米FDAでは小児希少疾患治療薬（RPD）にも指定された。