ENCellが筋減少症治療薬候補の臨床戦略を調整し、有効性検証の範囲を拡大する。
ENCellは3日、同種臍帯由来間葉系幹細胞治療薬候補「EN001」の筋減少症適応の治験計画（IND）変更承認申請書を提出したと公示した。従来の第1・2a相から第1・2相へ拡張し、より多くの患者を対象に有効性を探索する構想とみられる。
公示によると、今回の臨床は多施設・無作為割付・二重盲検・プラセボ対照方式で実施する。食品医薬品安全処の承認を受けて韓国で実施し、第1相はサムスンソウル病院の単施設で、第2相はサムスンソウル病院と追加医療機関で行う予定だ。
第1相ではEN001の反復投与時の安全性と忍容性を評価し、最大忍容用量（MTD）と第2相推奨用量（RP2D）を導出する。第2相ではベースライン比の24週時点における簡便身体機能検査（SPPB）総点の変化量により、プラセボに対するEN001の有効性を評価する。
第1相は公開（open-label）の用量漸増（3+3）デザインで、コホート当たり3〜6人を登録し、4週間隔で3回投与した後、用量制限毒性（DLT）を評価する。第2相では低用量群・高用量群・プラセボ群を1:1:1の比率で無作為割付し、効能と安全性を比較分析する。
主要評価項目としては、第1相でDLTと投薬中止に関連する薬物有害事象を、第2相では24週時点のSPPBスコア変化量を設定した。統計解析は共分散分析（ANCOVA）を適用し、各試験群と対照群間の平均変化量を比較する。
臨床試験期間は治験審査委員会（IRB）の承認日から約30カ月と見込み、目標募集人数は第1相が9〜18人、第2相が114人である。第2相は脱落率20%を勘案し、群当たり38人を登録する計画だ。
会社側は、今回の変更がEN001の低用量群と高用量群の有効性をより明確に探索するための措置だと説明した。