ABL Bioが技術輸出した二重特異性抗体「ABL001（トベシミグ）」が正念場に立っている。パートナー企業の「コンパスセラピューティクス」が胆道がんの2次治療薬として開発中のこの候補物質について、グローバル第2相・第3相の主要指標結果が来月に公開される予定だ。
コンパスセラピューティクスはこの結果を踏まえ、今年下半期に米食品医薬品局（FDA）へ生物製剤承認申請（BLA）を提出する計画だ。すでにFDAとの事前ミーティングも済ませたと伝わっている。
承認と商用化に成功すれば、トベシミグはABL Bioが初めて認識する販売ロイヤルティ製品になる。会社は年間最大2000億ウォン規模のロイヤルティ受領が可能だと見込んでいる。トマス・シュッツ コンパスセラピューティクス最高経営責任者（CEO）は先に米国市場の潜在力を年10億ドル（約1兆4500億ウォン）と示した。
◇OS・PFSを残すトベシミグ…下半期にFDAの門を叩く
胆道がんは一次治療後の選択肢が限られる難治性のがん種とされる。市場調査会社リサーチネスターによると、グローバル胆道がん治療薬市場は今年から2035年まで年平均成長率（CAGR）15.3%を記録し、24億2000万ドル（約3兆5000億ウォン）規模へ拡大する見通しだ。
トベシミグは腫瘍の新生血管形成に関与するDLL4とVEGF-Aのシグナル伝達経路を同時に遮断する二重特異性抗体だ。コンパスセラピューティクスはこの物質を導入し、2022年から「CTX-009」という名称で化学抗がん剤「パクリタキセル」との併用療法をパクリタキセル単独療法と比較する第2/3相臨床を進めている。
中間解析の結果、併用群の客観的奏効率（ORR）は17.1%で、競合薬の「FOLFOX」（4.9%）や単独群（5.3%）を3倍上回った。完全奏効（CR）と部分奏効（PR）はそれぞれ1人と18人で確認された。病勢進行（PD）比率も併用群が16.2%と単独群（42.1%）より大きく低かった。
市場では、まだ公開されていない全生存期間（OS）と無増悪生存期間（PFS）指標への期待が高まっている。会社は当初、死亡累積比率が80%に到達する時点で解析し昨年末に公開する計画だったが、患者の生存期間が予想より延び、スケジュールが遅れたためだ。
迅速な承認に向けた条件は整ったとの評価だ。トベシミグは2024年に米食品医薬品局（FDA）の「ファストトラック」審査対象に指定された。ファストトラック指定の医薬品は、別途の要件を満たす場合、もう一つのFDA支援制度である「加速承認」の審査対象となり得る。
第2相・第3相を補完するため、研究者主導臨床（IST）も並行されている。米テキサス大学MDアンダーソンがんセンター主導で行うこの研究では、標準一次治療であるジェムシタビン・シスプラチン・デュルバルマブとの併用戦略を試験している。
◇「初の経常ロイヤルティ」目前…ABL Bio、体質は変わるか
ABL BioはトベシミグがFDA承認を受ける場合、早ければ来年からロイヤルティ受領が可能だと見込んでいる。これを踏まえ研究人員を拡充し、保有パイプラインの臨床も拡大する計画だ。
毎年反復的に流入する収益源が確保されれば、業績構造も一段と安定すると期待される。ABL Bioはこれまで技術移転の前受金とマイルストンへの依存度が高く、売上高と営業利益の変動性が大きかった。
ホ・ヘミン キウム証券研究員は「現在、胆道がんの2次治療の標準療法は事実上不在の状況だ」と述べ、「今回公開されるOSとPFSのデータがポジティブであれば、意味のあるロイヤルティ売上の流入が可能になる」と語った。トベシミグの薬価推定値は従来の2万2000ドル（約3190万ウォン）から6万6000ドル（約9570万ウォン）へと上方修正した。
業界では今回の発表でORRが30%水準まで改善する可能性にも注目している。ABL001の国内販売権を保有するHandokが国内第2相でパクリタキセル併用群のORRが37.5%を記録したと明らかにしたためだ。
ABL Bio関係者は「臨床結果に応じてFDAの加速承認申請の可能性も開いている」と述べ、「初期の発売地域は米国となる可能性が大きい」と語った。コンパスセラピューティクスは米国内での直接販売を念頭に置き、最近コマーシャル部門の責任者を招聘したと伝えられている。