MEDIPOSTは変形性膝関節の軟骨向け幹細胞治療薬「カティ스템（CARTISTEM®）」が米国食品医薬品局（FDA）から第3相臨床試験計画（IND）の承認を受けたと4日に明らかにした。
これによりMEDIPOSTは米国とカナダでカティ스템の臨床最終段階に入る。米国・カナダの第3相は、カティステム投与群と外科的デブリードマン（外科的軟骨切除術）対照群を比較する方式で進める。手術後2年間の追跡観察を通じて有効性と安全性を評価する設計である。
臨床は米国とカナダ内の約60カ所の臨床試験機関で実施し、中等症・重症の膝骨関節炎患者数百人が参加する予定である。今年第1四半期中の初回患者登録を目標としている。
カティステムは韓国で2012年に食品医薬品安全処から品目許可を受け、販売されている。MEDIPOSTは長期間にわたり蓄積された実臨床データを通じて、安全性と軟骨再生効果が確認されたと説明した。
会社は今回の臨床を通じ、カティステムが軟骨再生に基づく疾患根本治療薬として膝骨関節炎治療に有効で安全である点を立証する計画だ。米国の第3相と並行して、グローバルな製薬・バイオ企業を対象に米国、中国など主要地域での事業開発協力も推進している。
日本ではすでにカティステムの第3相を完了しており、現在、最終臨床試験結果報告書（CSR）を準備中である。臨床結果は今年第2四半期に発表する予定で、下半期の品目許可申請を経て2027年内の許可取得を目標としている。
2024年12月には日本の帝國製薬と日本国内の独占販売権契約を締結し、118億ウォンの前受金と148億ウォン規模の承認関連マイルストンを確保した。今後、販売実績に応じた追加のマイルストンを通じて日本での事業化基盤を強化する方針である。
イ・スンジンMEDIPOSTグローバル事業本部長兼米国法人共同代表は「今回の米国第3相IND承認は、カティステムの臨床的価値と同種幹細胞治療薬としての技術力、生産・品質管理能力が米国でも公式に認められたという点で意義が大きい」と述べ、「米国の臨床を滞りなく進め、膝骨関節炎治療の新たな選択肢を提示する」と語った。