米製薬企業イーライリリー（Eli Lilly）は28日（現地時間）、独バイオ企業シームレステラピューティクス（Seamless Therapeutics、以下シームレス）と、遺伝性難聴の治療薬を開発するための技術導入（ライセンス）契約を締結したと明らかにした。契約規模は、開発・商業里程標（マイルストン）達成に伴う支払いを含め最大11億2000万ドル（約1兆5900億ウォン）である。
今回の契約により、リリーはシームレスの遺伝子編集技術であるプログラマブル組換え酵素（Programmable Recombinase）技術を活用して治療薬を開発できる権利を確保した。同技術で、聴力喪失に関連する特定の遺伝子変異を精密に校正する治療薬を開発することが目標だ。
2023年設立のシームレスは、既存のCRISPR遺伝子編集（いわゆる遺伝子はさみ）技術と異なり、DNAを切断せずに特定の遺伝子を正確に置換または修飾できる組換え酵素技術を保有している。ゲノム損傷のリスクを低減しつつ、治療精度を高められる点から次世代遺伝子治療技術として注目されている。
リリーは今回の契約を通じてシームレスに前払金と研究開発費を支払い、今後の臨床開発と商業化の段階に応じて段階的なマイルストンを追加で支払う予定だ。シームレスは技術提供と初期研究を担い、リリーは臨床開発とグローバル商業化を担当する。
リリーは肥満・糖尿病治療薬ゼプバウンド（Zepbound）、マンジャロ（Mounjaro）に加え、遺伝子治療薬のパイプラインを拡大している。昨年は心血管疾患の遺伝子編集治療薬のためにヴァーヴテラピューティクス（Verve Therapeutics）を13億ドルで買収した。
遺伝性難聴の原因として指摘される遺伝子は現在までに100個以上が確認されている。遺伝子ごとに変異のタイプや発症メカニズム（機序）が異なり、単一の遺伝子や単一の治療技術ではアプローチが難しいことが、難聴治療薬開発の最大の難題とされる。
リリーはこうした特性を踏まえ、リボ核酸（RNA）ベースの校正、DNA編集、遺伝子補充など異なる治療技術を多数確保するマルチプラットフォーム戦略を取っている。
2022年にはアクオス（Akouos）を4億8700万ドルで買収し、聴力喪失治療の候補物質を確保した。同候補物質は初期臨床で小児の聴力回復に成功した。昨年5月には韓国のRNAベース遺伝子治療薬開発企業Rznomicsがイーライリリーと最大1兆9000億ウォン規模で技術移転契約を結んだ。遺伝性難聴疾患に対するRNA編集治療薬の開発のため、初期研究開発はRznomicsが実施し、リリーは後続開発と商業化を担当する。
Rznomics関係者は「リリーの今回の追加技術導入は既存の協力関係を代替する決定ではなく、患者群と治療範囲を拡張するための戦略的選択だ」と述べた。