ENCellは欧州医薬品庁（EMA）に対し、シャルコー・マリー・トゥース病（CMT）治療候補物質「EN001」の希少医薬品指定（ODD）を申請したと27日明らかにした。
会社側は「EN001のグローバル開発可能性を拡大し、欧州市場で制度的支援と事業基盤を先行して確保するための戦略的な動きだ」と説明した。
CMTは末梢神経の損傷により筋力低下、感覚障害、歩行異常などが漸進的に悪化する希少神経疾患である。ENCellは2024年2月、EN001のCMT適応症について米国食品医薬品局（FDA）から希少医薬品指定を受けた経緯がある。
EN001は同種臍帯由来間葉系幹細胞（MSC）に基づく治療薬である。ENCellは現在、CMT1A患者を対象に国内臨床を進めている。
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