「2026年はABL Bioの技術輸出と臨床試験の成果が同時に重要な年である。」
14日（現地時間）米国サンフランシスコで開かれたJPモルガン・ヘルスケア・カンファレンスでChosunBizと会ったイ・サンフンABL Bio代表は「技術輸出を超えて自社新薬開発のケイパビリティを高め、臨床第2相段階のアセットを複数保有する企業へと生まれ変わる」として新年の抱負を明らかにした。
イ代表はグローバル製薬・バイオ産業の流れが転換点に入ったと診断した。もはや米国内だけではイノベーションを見いだしにくくなったビッグファーマが本格的に視線を「東洋（East）」へ向けており、韓国バイオ企業に機会が開かれているということだ。
ABL Bioは薬剤が血液脳関門（Blood Brain Barrier, BBB）をうまく通過できるようにする「グラブボディ」技術を保有している。昨年の相次ぐ大型技術輸出を追い風にKOSDAQの時価総額規模「10兆クラブ」に入った。
同社は昨年、英国グラクソ・スミスクライン（GSK）と最大20億6300万ポンド（約4兆ウォン）規模の技術移転契約を締結し、続いて米国イーライ・リリー（Eli Lilly）とは最大26億200万ドル（約3兆8000億ウォン）規模の技術移転・共同研究契約を結んだ。
イ代表は「今回の現場でウエスト（West）とイースト（East）の出会いが本当に重要になったことを肌で感じた」とし「最近グローバル・ビッグファーマが中国バイオ企業の技術を大量に導入したが、中国に続く機会は『コリア（韓国）』にあると感じた」と述べた。
◇「第2相まで育てる」米法人新設の戦略は
イ代表が今回の行事期間に発表をチェックした企業はデンマークのバイオ企業ジェンマブ（Genmab）である。同社は米大手製薬ジョンソン・エンド・ジョンソン（J&J）に二重特異性抗体をライセンスアウト（技術輸出）して商業化に成功し、ロイヤルティを受け取るスキームを作った。しかし自社開発パイプラインがないことが悩みで、オランダのバイオ企業メルス（Merus）を買収して自ら育てる戦略を選んだ。
イ代表は「ジェンマブも最初からパイプラインが多かった会社ではない」とし「技術でスタートし、技術移転を行い、その収益を再び臨床に再投資して、今は『技術の会社』ではなく『臨床・コマーシャルを理解する会社』になった」と語った。
「ライセンスアウト→ロイヤルティ→自社パイプライン構築→商業化（コマーシャル）」へと続く善循環構造を成したということだ。イ代表は「ジェンマブを見て、当社が進んでいる方向が間違っていないという確信を得た」と述べた。
ABL Bioが昨年11月に米国法人ネオクバイオ（Neok Bio）を正式に発足させたのも、こうした判断に基づく戦略だった。ネオクバイオは二重特異性抗体ADC（抗体薬物複合体）のグローバル臨床開発を専担する目的で設立された100%子会社で、昨年11月に正式発足し、ABL206、ABL209など主要な抗体薬物複合体（ADC）パイプラインの開発を主導している。
イ代表は「ABL Bioが1400億ウォンの公募増資を実施し、オーバーハング論争と株価下落の負担もあったが、臨床を増やすには資金が必須だった」と述べた。続けて「技術移転は資金にはなるが限界が明確だ」とし「それでいっそ米国に会社をもう一つ作り、第2相まで直接引っ張り、M&Aや開発物質売却といったより大きなイグジットを狙う戦略を選んだ」と語った。
イ代表は「会社がネオクバイオの持ち分を持っているため、ネオクバイオのイグジットによる収益は結局ABL Bioに戻る」とし「ユハンヤンヘン（韓国の製薬会社ユハンの英語名Yuhan）モデルにも類似している」と説明した。続けて「バイオの花は臨床だ」とし「韓国企業が第2相まで到達したアセットを複数作らねばならない」と強調した。
◇「BBBシャトルはビッグファーマに必須…ABL001の臨床は順調」
イ代表は「BBBシャトル（運搬体）技術はすでにグローバル・ビッグファーマにとって『必須（must-have）』になった」と語った。BBBは外部物質が脳に入るのを防ぐバリアであり、これを通過させる技術は中枢神経系（CNS）治療薬開発の要である。
実際にノバルティス、ロシュ、ジェネンテック、アッヴィ、J&J、サノフィ、GSK、イーライ・リリーはいずれも、ABL Bioを含めBBBシャトル技術を保有する企業と導入契約を相次いで締結した。
イ代表はsiRNA（短鎖干渉RNA・細胞内で特定遺伝子がタンパク質を作れないよう阻むRNA断片）との結合可能性も強調した。ABL Bioは脳と神経細胞でも発現する成長因子受容体IGF-1Rのデリバリー経路を活用し、siRNAを脳・神経まで運ぶ技術を開発した。
イ代表は「siRNAはそのままにしておくと肝臓に行く。筋肉やニューロン（神経細胞）に届けるにはシャトルが必須だ」とし「IGF-1Rのシャトル構造を変えてsiRNAのデリバリーがはるかにうまくいくようにし、動物実験ではニューロンでノックダウン（knockdown）が起きた新しいモダリティ（薬物送達方式）だ」と説明した。siRNAが神経細胞内で実際に作動し、標的遺伝子のタンパク質生成が減少する効果が確認されたという意味である。
今回の行事期間、ABL Bioのグローバル・パートナーであるコンパス・セラピューティクス（Compass Therapeutics）の発表現場にイ代表もいた。
イ代表は「今回の発表でコンパス・セラピューティクスの中核パイプラインが胆道がんの二次治療薬として開発中のVEGF/PD-1二重特異性抗体『ABL001』である点をしっかり印象づけた」とし「臨床データは従来と同じだが、会社は今年3月末に全生存（OS）と無増悪生存（PFS）のトップライン（主要評価指標）データを公開すると強調した」と説明した。
イ代表は「当初はコンパスが昨年末にコアデータを出す予定だったが、80%カットオフ時点でも患者が生存しており、ブラインド（非公開）が維持されているということだ」と述べた。生存率など治療効果が良好で臨床が継続しているという意味だ。続けて「米国ではコンパスが単独で商業化するとしており、先週に最高事業責任者（CCO）も選任した」と伝えた。
イ代表は「ABL001の臨床結果が成功の可能性を示せば、ABL Bioは次の段階へ跳躍できる」と述べた。