人工知能（AI）技術の進展に伴い、新薬開発にAIを導入しようとする試みが急速に増えている。候補物質の探索や物質設計、毒性予測など研究初期段階では、すでにAI活用が一般化する雰囲気だ。ただしAIが次の実験対象とする候補を決定し、その結果を再び学習に反映する方式まで実際の研究現場に実装する事例は、なお限定的である。
足元ではこのような実験主導型AIを研究体系の全面に配置しようとする試みが、グローバル大手製薬企業を中心に本格化している。代表的な事例がイーライ・リリーである。
リリーは12日（現地時間）、エヌビディアと共同実験室を構築し、AIが提案した分子をロボットが即時に合成・実験し、その結果を再びAI学習に反映する「ラボ・イン・ザ・ループ（lab-in-the-loop）」構造を導入すると明らかにした。研究者が生成したデータをAIが事後分析する既存方式から脱し、反復実験の流れ自体をAIが主導する構想である。
一方で韓国の多くの製薬企業にとって、AIはいまだに膨大な文献を整理したり候補物質の発掘を助ける補助ツールにとどまっているとの評価が多い。韓国のある製薬会社の研究責任者は「現時点でAIは、反復的で時間のかかる作業を減らしてくれるツールに近い」と語った。
専門家は、このような格差の背景には技術力の差だけでなく、規制やデータ活用環境など構造的要因が重なっているとみている。
◇韓国、研究量は増えたが段階は止まった
韓国のAI新薬開発の技術力が全般的に遅れていると断ずるのは難しい。韓国生物工学研究院（KRIBB）が2015年から2024年までの直近10年間に世界で発表されたAI新薬開発論文3万3956編を分析した結果、韓国は同期間に計1016編を発表し世界9位となった。直近3年間の発表論文数は637編で、順位は6位まで上昇した。研究参加自体は急速に拡大しているということだ。
影響力も改善傾向にある。論文の質的水準を示すRCR（Relative Citation Ratio）基準でも、韓国は直近10年平均が2.20で7位、直近3年平均は2.35で5位水準を記録した。
しかし研究が集中する「段階」を詳しく見ると様相は異なる。米国の論文では「前臨床研究」キーワードの出現頻度が702、「臨床研究」が780に達した。中国もそれぞれ615、640と高水準を維持した。これに対し同期間の韓国では「前臨床研究」キーワードが事実上捕捉されず、「臨床研究」キーワードも79にとどまり、米中の10分の1水準にとどまった。
もちろん韓国のAI新薬開発関連論文数自体が米国や中国に比べて少ない点も影響した。ただしタンパク質分析、薬物–標的相互作用の解明、候補物質の発掘など初期探索段階のキーワードは一定水準で現れる一方、前臨床・臨床段階に関連するキーワードがほとんど見られない現象は、単純な論文数の差だけでは説明しにくいとの分析が出ている。
◇「データがつながらなければ実験もない」
ではなぜ韓国のAI新薬開発は初期探索段階にとどまるのか。業界はその理由として「データの分断」を挙げる。
AIが「次の実験を決定する道具」となるには、以前の実験結果が蓄積・連結されたデータが必要だ。ところが韓国ではそのデータが構造的に蓄積されないため、AIが「候補を多く抽出してくれる道具」以上に進めないという説明である。
韓国の製薬研究開発で活用可能な臨床・ゲノムデータの大半は断片化している。特定の課題や研究単位で分散しており、成功した結果だけが残り、なぜ失敗したのかに関するデータが次の研究につながらない。これによりAIモデルが新しい候補物質を設計しても、その結果が実際の実験でどのように検証されたのかを再学習しにくい。
制度的環境もこの断絶を強める。個人情報保護法（PIPA）は統計作成、科学的研究、公益的記録保存の目的に限り、情報主体の明示的同意なしでも仮名情報の処理を許容している。しかし仮名処理を経た情報は依然として「個人情報」に分類され、目的外利用や第三者提供には厳格な制限が伴う。
異なる仮名情報に基づく医療・臨床データの結合も、政府が指定した専門機関や「データ安心区域（Safe Zone）」など限定された環境を経なければならない。
米国でも医療情報活用の原則は患者同意だが、研究目的については制度的に例外を認める。機関生存倫理委員会（IRB）などの承認を受ければ、識別可能性のある保護対象健康情報（PHI）であっても、個人情報保護措置と内部統制を前提に、研究機関や企業が機関内部で直接結合・分析できる。
◇「バイオビッグデータ構築」、変化の触媒となるか
この文脈で業界は、現在政府が推進中の「国家統合バイオビッグデータ事業（BIKO）」にも物足りなさを示す。データの確保だけでは限界があり、活用可能なエコシステムの整備が並行すべきだということだ。BIKOは国民同意を基盤に、保健福祉部、科学技術情報通信部、産業通商資源部、疾病管理庁などが協力し、2024年から2028年までに77万2000人規模のゲノム・臨床データを構築することが骨子である。
パク・ボンヒョン韓国バイオ協会バイオ経済研究センター責任研究員は「データの連続的活用を前提とした制度的な柔軟性が必要だ」と述べ、「データ安心区域内で研究者がより自由にデータを結合・分析できるよう、規制サンドボックスを拡大することが一つの解法になり得る」と語った。
さらに「AI新薬開発に用いられる機械学習モデルの開発・検証・運用全般を包括するGMLP（Good Machine Learning Practice）ガイドラインと、データ提出・評価基準を併せて整備すれば、企業がAI活用を候補発掘段階から後期段階へ拡張できる」と述べた。