食薬処がセルヴィエの希少薬ボラニゴをIDH変異神経膠腫に承認

食品医薬品安全処は、脳腫瘍の一種である神経膠腫の治療に用いる希少医薬品を承認したと明らかにした。神経膠腫は脳と脊髄の神経膠細胞で発生する脳腫瘍である。

今回承認された治療薬はフランスの製薬企業セルヴィエが開発した「ボラニゴ（成分名ボラシデニブシトラ酸）」である。薬は10㎎と40㎎の2用量で承認された。

手術後に残存腫瘍がある12歳以上かつ体重40㎏以上の患者のうち、IDH 1またはIDH 2酵素に変異がある2等級星細胞腫または乏突起膠腫の患者に使用される。星細胞腫と乏突起膠腫は神経膠細胞で発生する神経膠腫の代表的な種類である。

IDH変異神経膠腫は特定の遺伝子（IDH）に変異が生じて発生する悪性脳腫瘍で、50歳以下の若年成人で最も一般的な悪性脳腫瘍として知られている。

ボラニゴはIDH 1・2酵素に変異がある患者にのみ効果がある。変異が生じると体内で正常より多くの発がん物質である2-HGが生成され腫瘍が急速に増殖するが、ボラニゴはこの過程を抑制して腫瘍細胞の増殖を阻む。この作用機序から「標的治療薬」と呼ばれる。

今回の承認により、IDH変異がある脳腫瘍患者に新たな治療機会が開かれると期待される。食薬処は「今後も安全性と有効性が十分に検証された治療薬を迅速に供給し、希少・難治性疾患の患者が治療を受ける機会を拡大できるよう最善を尽くす計画だ」と明らかにした。