ラムゼデ承認でアルファ-マンノシドーシス治療選択肢拡大

食品医薬品安全処は、特定酵素の欠乏により顔貌および骨格の異常、免疫不全などが現れる希少疾患「アルファ-マンノシドーシス」患者の非中枢神経系症状の治療に用いる治療薬を承認したと12日に明らかにした。

アルファ-マンノシドーシスは、リソソーム内のアルファ-マンノシダーゼが不足し、マンノースを含むオリゴ糖が正常に分解されず体内に蓄積して発生する疾患である。これにより顔貌・骨格の異常、免疫機能の低下など多様な全身症状が現れる。

今回承認された治療薬は、イタリアの希少疾患治療薬専門企業キエジ（Chiesi）が開発した「ラムゼデ（Ramzede、成分名ベルマナゼアルファ）」で、アルファ-マンノシドーシスの治療薬としては現在唯一承認されている医薬品である。広東製薬が国内導入した。承認用量は10mgである。

ラムゼデは遺伝子組換えアルファ-マンノシダーゼ製剤で、患者に不足する酵素を補充し、臓器内のマンノース含有オリゴ糖の蓄積を減らして非中枢神経系の症状を緩和する仕組みである。

これまで国内にはアルファ-マンノシドーシス患者を対象に承認された治療薬がなかったが、今回の承認により当該患者の治療選択肢が整うと期待される。

食薬処は「今後も規制科学の専門性を基盤に、希少疾患患者に新たな治療薬が迅速に供給されるよう努める」と述べた。