HLBは胆管がん治療薬として開発中の標的抗がん剤「リラフゾ゙ラチニブ」が第2相臨床試験で既存治療薬より優れた有効性と安全性を確認したと11日に明らかにした。会社はこれを踏まえ、今月に米食品医薬品局（FDA）へリラフゾ゙ラチニブを胆管がんの2次治療薬として承認申請する計画である。
HLBの子会社エレバ・セラピューティクスは9日（現地時間）、米国臨床腫瘍学会 消化器がんシンポジウム（ASCO GI 2026）で、がん誘発遺伝子変異であるFGFR2融合・再配列を有する胆管がん患者を対象としたリラフゾ゙ラチニブ第2相試験の結果を公表した。
発表を担当した欧州臨床試験責任研究者（PI）であるアントワーヌ・オルルベック、フランスのギュスターヴ・ルッシーがんセンター教授は「リラフゾ゙ラチニブはFGFR2のみを精密に阻害する薬剤で、既存治療に失敗した胆管がん患者にとって意味のある治療選択肢になり得る」と説明した。
臨床結果では、リラフゾ゙ラチニブを投与された患者のうち腫瘍サイズが顕著に縮小した割合（客観的反応率・ORR）は46.5%、疾患がそれ以上悪化しなかった割合（DCR）は96.5%となった。治療効果が維持された期間の中央値（反応持続期間・mDOR）は11.8カ月だった。すでに他のFGFR阻害剤治療に失敗した患者群でもORR23%、DCR77%を記録し、抗腫瘍効果が確認された。
とりわけ、以前に化学療法やFGFR阻害剤を一度も使用していない患者11人では、ORR63%、mDOR9.2カ月、無増悪生存期間（mPFS）中央値11カ月を記録した。これを受け、学界では胆管がんの一次治療薬としての開発可能性も併せて示された。
安全性の面でも、リラフゾ゙ラチニブは概して予測可能で管理可能な水準と評価された。よく見られた副作用は口内炎、手足症候群などで、薬剤作用機序に伴う反応が大半だった。
FGFR阻害剤の代表的副作用である高リン血症と下痢の発生率はそれぞれ20.7%、21.6%にとどまった。これは、すでに承認されている胆管がん治療薬であるペミガチニブ（高リン血症60%、下痢47%）およびフチバチニブ（高リン血症85%、下痢39%）より低い数値である。
専門家は臨床結果について、腫瘍縮小の程度を示すウォーターフォールプロットがとりわけ印象的だと評価した。ある専門家は「腫瘍が深く縮小した症例が明確で、反応持続期間が1年に近い点が注目される」と述べた。ただし研究間の直接比較には慎重であるべきだという前提も併せて言及された。
学界では、リラフゾ゙ラチニブが汎FGFR阻害剤に対する耐性を克服する可能性を示した点で、治療選択肢が限られた患者群に新たな選択肢となり得るとみている。
このような肯定的評価を追い風に、エレバは今月中にFDAへリラフゾ゙ラチニブを胆管がんの2次治療薬として承認申請する計画である。当該薬剤は2023年に画期的新薬に指定されており、優先審査の対象となる可能性もある。
ナム・ギョンスクHLBグループ バイオ戦略企画チーム常務は「今回の臨床結果は、リラフゾ゙ラチニブが既存治療後に選択可能な有効な標的治療薬であることを示す」と語り、「FDAへの承認申請とともに、胆管がんを越えてFGFR融合・再配列を標的とする腫瘍横断型の治療薬としての開発も継続する計画だ」と明らかにした。