韓国のCAR-T細胞（キメラ抗原受容体T細胞）治療薬市場が分岐点に差しかかっている。Curocellの中核パイプラインであり、韓国初のCAR-T細胞治療薬として期待を集める「リムカト（開発名アンバルセル）」が2025年1～3月期に食品医薬品安全処（食薬処）の品目承認の結論を控えている。
지난3カ月間、Curocellの株価はリムカト承認への期待感を織り込みながら強含みの展開を続けてきた。2024年10月末から11月にかけて3万ウォン台後半で始まった株価は12月初旬に4万ウォン台後半まで上昇し、9日には5万5200ウォンで取引を終えた。
承認が下りれば健康保険の給付収載と薬価交渉まで迅速手続きが適用され、早ければ4～6月期に発売、下期から売上が発生し得るとの見方が出ている。ただし承認時期はすでに一度遅延しているだけに、市場の視線は期待とともに残された変数にも同時に向かっている。
◇国産1号CAR-T、キムリア・イエスカルタの対抗馬に挑む
リムカトは再発・難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）を適応症とするCAR-T細胞治療薬である。びまん性大細胞型B細胞リンパ腫は血液がんの中でも治療成績が比較的明確に改善した疾患とされる。標準抗がん治療のみでも過半の患者が長期生存に到達する。
しかし一次治療以降は経過が分かれる。治療に反応しない、または完全寛解に至らないまま再発する場合は「再発・難治性」に分類される。この段階では既存治療オプションの限界が明確になり、CAR-T細胞治療薬が代替策として浮上してきた。
Curocellは2024年12月30日、食薬処にリムカトの品目承認申請を提出した。同月には保健福祉部の「新薬 承認-給付-薬価 連携パイロット事業」第2次対象にも選定された。これにより品目承認審査と健康保険給付評価、薬価交渉が同時並行で進んでいる。
リムカトが承認される場合、競争構図はすでに形成されている。現在の韓国市場にはノバルティスの「キムリア」が販売中であり、ギリアドの「イエスカルタ」は二次治療として承認を受け、給付審査が進行中である。
Curocellが強調する競争力は大きく二つある。第一に国内の自社生産体制である。グローバルCAR-T細胞治療薬は患者の血液を海外に送り、細胞を製造してから再び国内に持ち込む構造だ。これに対しリムカトは国内生産が可能で、供給スピードと物流の安定性の面で優位だとの評価を受ける。
第二は臨床結果である。会社が公表した第2相最終結果によると、対象者79人のうちリムカト投与後にがん細胞がすべて消失した完全寛解（CR）比率は67.1%だった。抗がん治療後に腫瘍の大きさが一定基準以上に縮小した患者の比率を示す客観的奏効率（ORR）は75.3%だった。いずれもキムリア（39.1%、53%）に比べ高い数値である。
長期追跡の結果も注目される。12カ月無増悪生存率（PFS）は41.1%、18カ月PFSは35.2%だった。全生存率（OS）はそれぞれ66.6%、57.3%となった。とりわけ無増悪生存期間中央値（mPFS）は6カ月で、キムリアの臨床で報告された2.9カ月を大きく上回った。
ただし、処方経験とグローバルなレファレンスでは既存製品と競わざるを得ない位置にある。
◇適応症拡大でパイプラインを多角化…固形がん治療薬も
韓国の再発・難治性DLBCL患者は年間少なくとも300人、多くて600人と推計される。CAR-T細胞治療薬の1人当たり薬価を踏まえると、国内市場規模は年900億～1800億ウォン水準である。
現在リムカトは三次治療薬として開発・承認を進めているが、中長期的には市場規模がより大きい二次治療への適応前倒しを計画している。リムカトの二次治療の臨床入り目標時期は今年下期である。
適応症も広げている。成人急性リンパ芽球性白血病（ALL）は2024年10月に第2相のIND承認を受け、先月には重症全身性エリテマトーデス（SLE）第1/2相のIND変更承認を受けた。変更承認では第2相の有効性評価基準をより明確にした。
Curocellはソウル大学との独占実施権契約で確保した「ハイパーカイン（HyperCytokine）」プラットフォームを基盤に、固形がんCAR-T治療薬の開発にも挑む。CAR-T細胞に免疫調節物質を搭載し、体内での活性度と生存期間を同時に高める技術で、中国やインドなどで研究者主導臨床を通じてヒト有効性データを確保した後、グローバルパートナーシップを推進する計画である。
◇承認がさらに遅れれば…株価も売上も「警告灯」
Curocellは2023年末の新規上場（IPO）で320億ウォンを調達した後、2024年に総額30億ウォン規模の外部資金を追加確保した。2024年初に330億ウォン規模の転換社債（CB）発行を決定したのに続き、同年9月には100億ウォン規模のCB追加発行を公示した。会社はリムカトの商業化まで運転資金は十分だとの立場である。
しかし承認時期は依然として変数だ。リムカトは当初2024年末の承認を目標としたが先送りされた。一般に先端バイオ医薬品は食薬処の規定上、営業日ベースで120日以内に承認可否が決まる。Curocellは迅速処理トラックで90日審査の対象である。
リムカトは承認と給付評価、薬価交渉を並行し発売時期を前倒しする戦略を前提としている。承認時期がずれ込めば発売スケジュールも順延せざるを得ず、それに伴い売上発生の時期も自然と遅くなる。
この場合、Curocellの資金消耗速度に対する負担が増す可能性がある。現在Curocellは商業化前の段階で売上がない構造であり、2024年7～9月期までの累計営業損失は276億ウォンに達する。承認がさらに遅れれば、臨床・生産・人員維持の費用が継続的に発生し、キャッシュアウトの期間が長期化し得る。
とりわけ昨年調達したCBはすべて今年から順次転換可能だ。承認および商業化のスケジュールが遅延する場合、株価の動きと連動して今後の資金調達戦略にも影響を及ぼし得る。
会社側は、韓国初のCAR-T細胞治療薬という象徴性とともに、複雑な製造工程（CMC）、GMPに基づく工場および運用システムの検証（BLA審査）の過程で多数の補完が行われ、審査期間が長引いていると説明する。
キム・ゴンスCurocell代表は「リムカトは承認後、健康保険の給付収載までの所要時間を従来の手続きより大幅に短縮できる強みがある」と述べ、「これによりより柔軟な発売が可能になるとみている」と語った。
業界も「補完回数と補完期間の制限を勘案すると、審査時間が事実上ほぼ消化された状況だ」とし、1～3月期内の結論可能性を見込む雰囲気だ。グローバルCAR-T細胞治療薬も国内承認までにキムリア7カ月、イエスカルタ8カ月、カービクティ1年2カ月を要した点から、リムカトのスピードが過度に遅いとみるのは難しいとの評価も出ている。
現在Curocellの時価総額は約7300億ウォンである。リムカトの発売可能性を相当程度織り込んだ水準で、承認後は期待よりも実際の売上の可視性がより重要になる見通しだ。
ハ・テギSangsangin Investment & Securities研究員は「株価は品目承認までポジティブな流れを続ける可能性が高く、その後の株価は売上規模に焦点を当てて反応するだろう」と述べた。