今年は多様な国産医薬品が世界最大の製薬市場である米国進出に挑む。昨年は米食品医薬品局（FDA）の承認関門を突破した国産新薬がなかったが、今年はFDA承認の成果が出るか関心が集まる。あわせて米国市場に参入している企業は、今年の製品販売拡大が各社の財務成長性を測る核心指標になる見通しだ。
9日に韓国バイオ協会経済研究センターが明らかにしたところによると、昨年米国FDAの医薬品評価研究センター（CDER）が承認した新薬は計46件だった。新有効成分医薬品（NME）34件、バイオ新薬（BLA）12件などだ。昨年のFDA新薬承認リストに国産医薬品は名を連ねられず、2024年にはユハンヤンヘンの肺がん新薬LECLAZA（成分名レーザーチニブ）とヒューゼルのボツリヌム毒素「レティボ」がFDA承認を受けた。
今年はHKイノエンの胃食道逆流症新薬「ケイキャップ」がFDA承認に挑む。ケイキャップのFDA承認と欧州進出が今年の同社の核心課題だ。会社によると、ケイキャップの米国パートナーであるセベラは米国承認申請の準備が大詰め段階にあり、FDAに新薬承認申請（NDA）を提出する計画だ。会社側は「NDA提出が差し迫っている」とし「FDA新薬承認申請の準備手続きは順調に進んでいる」と述べた。
HKイノエンが開発したケイキャップは、第一世代の逆流性疾患治療薬であるPPI製剤の短所を改善し強みを持つ第二世代P-CAB（カリウム競合的胃酸分泌抑制薬）製剤の治療薬である。P-CAB製剤は胃壁細胞で胃酸分泌経路である「プロトンポンプ」を遮断し、胃酸の過剰分泌を抑える。PPIと異なり、P-CAB成分は自ら活性化して食事に関係なく服用できる。胃酸曝露でも容易に分解されないほど生存力が強く、長い薬効が持続する。
韓国では2019年に発売され、国内の消化性潰瘍用剤（胃腸薬）市場で院外処方額1位を維持している。現在は中国、マレーシア、ペルー、チリなど計18カ国で販売されている。会社は胃食道逆流症患者を対象にケイキャップの有効性を評価した米国第3相臨床で肯定的な結果を得た。びらん性食道炎・非びらん性胃食道逆流症のいずれの臨床でも一次・二次評価項目を達成した。逆流性食道炎はびらん性と非びらん性に区分され、びらん（Erosion）は胃粘膜が損傷した状態を指す。
HLBグループも今年、肝がん治療薬「トゥルベジオ」でFDA新薬承認の再申請手続きを進める計画だ。これはHLBのリボセラニブと恒瑞医薬の免疫チェックポイント阻害薬であるカムレリズマブを肝がん一次治療で併用する療法である。
昨年HLBはFDA承認に挑んだが苦杯をなめた。却下理由はリボセラニブの有効性・安全性ではなく、カムレリズマブの生産工程と施設の問題だった。FDAは製造・品質管理（CMC）に関連して補完を要求した。会社は指摘事項を補完し、改めてFDA品目承認に挑む方針だ。
HLBグループは昨年、チン・ヤンゴン会長が代表理事職を退いたのに続き、キム・テハン前サムスンバイオロジクス社長をバイオ部門総括会長として迎え入れた。これは承認・商業化の能力を強化する戦略でもある。キム会長はサムスンバイオロジクスの設立初期からグローバル規制当局の製造承認と品質システム構築を総括した。
まずFDAの承認関門を突破した企業は、商業的成功と市場シェア拡大が主要課題だ。サムスンバイオエピスとセルティオン、ユハンヤンヘン、GC Biopharma、SKバイオファーム、ヒューゼルなどが代表的だ。
GC Biopharmaの免疫グロブリン製剤「アリグロ」は2023年12月にFDA承認を受け、2024年下半期に米国で発売された。発売初年度の売上高は3600万ドル（約521億ウォン）だった。昨年の通年業績の発表を控えており、アリグロの年間売上が年初に示された見通し（ガイダンス）の1億ドル（約1446億ウォン）を達成できるか注目される。会社は「2028年にアリグロの年間売上3億ドル達成」を目標に掲げた。
アリグロは先天性免疫不全症に主に用いられる静注用の血液製剤医薬品で、国産血液製剤として初めて米国市場参入に成功した。血液製剤は血漿に含まれる多様なタンパク質を成分別に分離・精製して製造する医薬品で、製造工程が複雑で高度な技術が求められる。
ノクシプジャは血漿原料の確保と米国内の流通網拡大で収益性を高める計画だ。これに関連して子会社ABOホールディングスが昨年第3四半期に米国テキサスに血液センターを開設し、会社は今年下半期にも追加開設する予定だ。2027年に米国内の8カ所の血液センターが正常運営すれば、アリグロ製造に必要な血漿の80%を自社調達できるというのが会社側の説明だ。これにより原価率の改善を図る考えだ。
ユハンヤンヘンの抗がん剤LECLAZA（米国製品名ラズクルーズ（LAZCLUZE））は2024年8月、米国ジョンソン・エンド・ジョンソン（J&J）の抗がん剤リブレバントとの併用療法で肺がん治療薬の承認を受け、米国市場に投入された。J&Jが公表したLECLAZAとリブレバントの合算1〜3四半期累計グローバル売上は4億2800万ドル（約6197億ウォン）だ。先月FDAが投与利便性を改善したリブレバント皮下注（SC）製剤を承認し、LECLAZA・リブレバント併用療法の売上拡大のペースも一段と速まるとの見方も出た。
ヒューゼルは2024年3月、ボツリヌム毒素「レティボ（Letybo、国内製品名ボトラックス）」に対するFDA品目承認を受けた。会社は今年、グローバル市場で比重の大きい米国でマーケティングを強化しつつ、西部中心の売上を東部地域まで拡大する戦略で売上を引き上げる計画だ。
SKバイオファームはてんかん新薬セノバメート（米国製品名エクスコプリ、XCOPRI®）で米国市場1位の達成を目指す。昨年1月から9月までのエクスコプリの米国累計売上高は約4595億ウォンで、2024年の通年売上を上回った。
証券業界では、昨年のエクスコプリ米国年間売上が約6800億ウォン規模になるとの見通しが出た。チョン・ジェウォンIM証券研究員は「今年のSKバイオファームはエクスコプリの米国内での処方量増加、販売地域拡大に伴うロイヤルティ収益の増加などで外形成長を期待できる」との見解を示した。
バイオシミラー企業も米国市場でのシェア拡大にしのぎを削っている。
サムスンバイオエピスは昨年、骨粗しょう症治療薬プロリアとエクスジバのバイオシミラーであるオスポミブ（Ospomyv）、エックスブリク（Xbryk）が米国で承認を受け、米国FDA承認のバイオシミラー製品が10品目に増えた。昨年は自己免疫疾患治療薬プジチバ（Pruxizva）、希少疾患治療薬エピスクリ（Epysqli）、眼科疾患治療薬バイウビズ（Byuvez）・オフュビズ（Ofuviz）などを米国市場に投入した。
セルティオンはバイオシミラー10品目、バイオ新薬1品目など計11製品でFDAの品目承認を受けた。セルティオン米国法人は今年上半期に自己免疫疾患治療薬アプトズマ皮下注（SC）製剤を発売する予定だ。会社は昨年、自己免疫疾患治療薬アプトズマとステキマ、骨粗しょう症治療薬ストボクロ—オセンベルトなどのバイオシミラー製品を米国市場に投入した。
会社関係者は「米国法人がアプトズマの主要適応症である関節リウマチ分野で処方拡大を主導するための専門人材の拡充を終えた状況だ」とし「一段と強化された営業競争力、マーケティング能力を前面に、素早い市場先取りを進める計画だ」と述べた。