KOSDAQ上場企業のD&Dファーマテックは代謝異常脂肪肝炎（MASH）の治療薬候補物質を開発している。いわゆる「脂肪肝」と呼ばれるMASHは、肝臓に脂肪が過剰に蓄積して炎症と損傷が生じ、肝炎、肝硬変、肝がんを引き起こし得る。飲酒しなくても代謝異常により発生することがある。
韓国保健産業振興院によると、世界のMASH患者は4億人と推定される。医薬品市場調査機関イバリュエート・ファーマは、世界のMASH治療薬市場が2024年の2600億ウォンから2030年に13兆ウォンへ拡大すると予測した。
米国食品医薬品局（FDA）が承認したMASH治療薬は、米国マドリガル・ファーマシューティカルズのレズディフラなど2件にとどまる。その分、後発勢の競争が激しい。韓国保健産業振興院は「MASH治療薬の開発とグローバル市場分析」報告書で「まだ治療薬開発が初期段階のため、市場はブルーオーシャンだ」とした。
◇ 米国で第2相を進行、5月ごろ内容を発表
D&Dファーマテックはジョンズ・ホプキンス医科大学の准教授出身であるイ・スルギ代表が2014年に設立した。現在、MASH治療薬候補物質DD01を開発している。この候補物質はグルカゴン様ペプチド（GLP）-1とグルカゴン（GCG）の2種類の受容体に作用する。
GLP-1は膵臓でインスリン分泌を促進するホルモンで、体重減少効果があるとされる。グルカゴンは肝臓でエネルギー代謝を活性化し、脂肪酸を分解する。D&Dファーマテックが開発する候補物質は、体内で脂肪組織の減少を誘導するものとされる。週1回投与の注射剤である。
D&Dファーマテックは米国でMASH患者などを対象に第2相試験を進めている。最近、患者への48週投与を完了した。会社は早ければ5月に第2相に関する主要評価指標を発表する計画だ。先立ってDD01は投与12週評価で平均脂肪肝減少率62.3%を記録した。
◇海外への技術移転を目標
会社はMASH治療薬候補物質を第2相まで進める。第3相は直接は実施しない。代わりにライセンスアウト契約を推進する計画だ。ライセンスアウトは候補物質に対する権限を他社に移転し、マイルストン（開発段階に応じた技術料）、ロイヤルティ（販売収益の一定部分）などを受け取ることを意味する。D&Dファーマテックは2023〜2024年に米国メッセラへ肥満治療薬候補物質DD02S、DD03などの技術を移転した。
通常、新薬を開発するには長期間にわたり多いときで数千億ウォンの費用を投入しなければならない。商業化まで100%成功する保証もない。このような場合、企業は代案として海外製薬会社への技術移転を選択できる。D&Dファーマテック関係者は「現地で第3相まで直接進めるには規模も大きく費用もかさむため、ライセンスアウトを推進する」と述べた。
会社は5月前後のライセンスアウト契約の締結を目標としている。D&Dファーマテック関係者は「5月前に契約できればよいが、相手方が5月に発表する臨床48週に関する結果を確認したいと考える可能性がある」とし、「臨床結果の発表後に契約を結ぶ場合、（候補物質に対する）価値が変わるため、契約金の規模に差が生じ得る」と述べた。
D&Dファーマテックは今月、米国で開催されるJPモルガン・ヘルスケア・カンファレンスに出席する。この場で海外製薬会社と技術移転の機会を模索できる見通しだ。グロースリサーチのハン・ヨンヒ研究員は「会社はJPモルガン・ヘルスケア・カンファレンスでグローバル大手製薬とミーティングを行い、DD01の技術移転について協議を進めることになる」と述べた。
◇臨床を進める中で赤字幅が拡大
同社の技術移転は業績にも影響を及ぼす見通しだ。D&Dファーマテックは昨年第3四半期の累計営業収益が33億ウォンだった。前年同期比で48%減少した。累計営業損失は236億ウォンで赤字幅が拡大した。新薬の研究開発を進める以上、海外で契約が成立してこそ営業損失を挽回できる。
D&Dファーマテック関係者は「メッセラに技術移転した肥満治療薬に関して2024年にマイルストンを受け、売上が増加した」とし、「昨年は（基底効果で）相対的に売上が減少した」と述べた。続けて「DD01の臨床を昨年本格的に進め、研究開発費や臨床費用などが投じられ、営業損失が発生した」と述べた。
同社はKOSDAQの門を三度叩いて上場した。2020年にKOSDAQ上場を目指したが、韓国取引所の上場審査のハードルを越えられなかった。2021年も上場に失敗した。2023年にKOSDAQ上場の予備審査を申請して承認を受け、2024年5月に上場した。