Samil Pharmaceuticalは、同社が韓国で独占的な販売権を保有する膝骨関節炎治療の新薬候補物質「ロアシビビント（Lorecivivint）」について、最近、米食品医薬品局（FDA）への新薬承認申請（NDA, New Drug Application）手続きを完了したと7日に明らかにした。
これは米国サンディエゴに本社を置くバイオ企業バイオスプライステラピューティクス（Biosplice Therapeutics）が開発した新薬である。
同社はCLD/DYRKキナーゼ（CLD/DYRK kinase）を標的とする低分子阻害剤（small molecule inhibitor）ファースト・イン・クラス（first in class・世界初の革新的新薬）治療薬の開発に注力してきた。CLD・DYRKキナーゼは、軟骨細胞の退行と炎症反応を調節する細胞内シグナル伝達タンパク質酵素である。低分子阻害剤は分子サイズが小さい化合物で、疾患を引き起こすタンパク質酵素の働きを直接遮断する原理である。
ロアシビビントは年1〜2回の関節内注射で投与する懸濁液剤形として開発された。会社側は「合計11件の臨床試験を通じて極めて優れた安全性プロファイルを確認し、疼痛改善、機能改善効果を一貫して立証した」と説明した。
同社によると、2年間実施した第3相臨床試験で、X線撮影による内側関節間隙（medial joint space width, JSW）の改善が確認された。これは軟骨喪失を反映する主要指標であり、ロアシビビントが膝骨関節炎分野で疾患進行そのものを遅らせることができる治療薬として潜在力を備えたことを意味すると会社側は説明した。
ロアシビビントを投与された患者群は6カ月時点でプラセボ比で疼痛が改善し、12カ月時点では疼痛と機能の双方で統計的に有意な改善を示した。構造的にも肯定的な変化がみられた。1年間隔でロアシビビントを2回投与された患者群では内側関節間隙が維持され、プラセボを1回投与後に関節間隙が狭小化していたプラセボ群にロアシビビントを1回追加投与すると、関節間隙が増加する傾向が観察された。
エリッヒ・ホスリ（Erich Hosli）バイオスプライス最高経営責任者（CEO）は「10年以上にわたる臨床開発の末に米国で新薬承認申請を行うことになり喜ばしい」と述べ、「苦痛を抱える骨関節炎患者に対し、安全で有効で、構造的進行を遅らせることができる新たな治療オプションを通じて、患者の治療プロセスを飛躍的に改善できることを期待する」と語った。