多様な疾病の解決策として期待を集めたマイクロバイオーム（腸内微生物）治療薬が韓国では目立った臨床成果を出せず、ブレーキがかかった。新薬開発の不確実性が高まり投資心理も萎縮すると、関連企業は化粧品・健康機能食品など比較的早期に収益が見込める事業へと重心を移している。
マイクロバイオームは人体に共存する細菌・ウイルスなど微生物の生態系を指す。栄養素代謝や免疫調節に関与し、肥満・糖尿病・高脂血症などの代謝疾患だけでなく、がんや脳疾患とも関連があるとされてきた。このためマイクロバイオーム研究は多様な疾病分野に適用可能だとして期待を集めてきた。
4日、業界によると韓国のマイクロバイオーム治療薬の開発は、臨床後半に進むほど資金負担と商業化の不確実性が大きくなり、スピードが出せていない。
新薬1件を実用化するまでに数百億ウォンが投じられるが成功例は少なく、資金調達も容易でない。これにより一部企業は新薬開発を縮小または中断し、既存技術を活用した化粧品・健康機能食品事業へ戦略転換している。
こうした流れを最も端的に示す事例がGenome & Companyだ。2015年に設立され2020年にKOSDAQ市場に上場したGenome & Companyは、韓国で初めてマイクロバイオーム免疫がん治療薬の臨床に入ったことで注目を集めた。
しかし、抗がんマイクロバイオーム治療薬候補「GEN-01」とドイツのメルク・米ファイザーの免疫がん治療薬「バベンシオ（成分名アベルマブ）」を併用した韓国内の第2相臨床では有意性を示したものの、その後第3相には進まないことを決め、開発が中断された。
同社は第3相臨床に数百億ウォンが投じられるのに対し、市場性と商業化成功の可能性が不確実だという点を理由に挙げた。一時は売上の約80%を占めたマイクロバイオーム受託開発製造（CDMO）事業も現在整理中である。
Genome & Companyは代わりに抗体薬物複合体（ADC）中心の抗がん剤開発と、マイクロバイオーム基盤の化粧品事業に注力している。特にマイクロバイオーム化粧品ブランド「ユイク（UIQ）」は米国・日本・中国・インドネシアなど海外の複数国に進出し、同社の主要な収益源として定着した。
この流れは他のマイクロバイオーム開発企業にも共通して見られる。乾癬と腸疾患の治療薬を開発してきたKoBioLabsは、乾癬治療薬の第2相臨床で主要な有効性を確保できず、難局に直面した。業界は、後続臨床への移行まで相当な時間がかかるとみている。
ただし同社は肥満治療薬分野を新たな突破口と位置づけ、肥満治療菌株に関する米国特許を登録して、体重コントロールと代謝疾患の改善を目標にした経口治療薬の開発を進めている。
CJ第一製糖が立ち上げたCJバイオサイエンスも状況は容易でない。2023年に英国4Dファーマから新薬パイプライン11件を買収して計15件に拡大し、米メルク（MSD）の免疫がん治療薬「キイトルーダ」と免疫がん候補「CJRB-101」の併用臨床を韓国・米国で進めている。
ソウル大学生命科学部教授のチョン・ジョンシク代表が創業したチョンラボを買収し、2022年4月にマイクロバイオーム新薬開発企業として発足したが、開発の進捗は鈍く、研究開発（R&D）投資負担が増し、毎年営業損失が続いている。今年第3四半期の累積赤字は196億ウォンに達した。
同社は7月にユン・サンベ元ヒューオンス代表を新任代表として迎え入れた。ユン代表がCJ第一製糖の健康機能食品子会社であるCJウェルケアの代表を兼務しているだけに、今後R&D資金確保のため健康機能食品事業との連携可能性も取り沙汰されている。
業界は、マイクロバイオーム治療薬の成果不振の背景として、厳格な臨床設計と承認・商業化事例の不足を挙げる。世界で150件超のマイクロバイオーム治療薬が開発中だが、現在米食品医薬品局（FDA）の承認を受けた製品はわずか2件にとどまる。規制当局も明確な評価基準をなお蓄積中の段階で、製薬企業や投資家にとっては前例が乏しい高リスク分野との評価だ。
同じマイクロバイオーム技術でも、化粧品や健康機能食品、プロバイオティクスは規制負担が相対的に小さく、素早い売上創出が可能である。
このため新薬開発の不確実性が増すほど、企業が当該分野へ目を向ける現象が表れている。韓国政府が推進中の「国家マイクロバイオーム・イニシアチブ」も短期研究の支援にとどまっており、より長期的で一貫した政策支援が必要だとの指摘も出ている。
マイクロバイオーム業界のある関係者は「マイクロバイオーム治療薬は個人差が大きく作用機序が複合的であるだけに、臨床で一貫した効果を立証するのは容易でない」と述べ、「政府のプロジェクトが短期研究中心で運営されるため、臨床後半まで引っ張っていける資金と制度的な後押しが不足しているのも現実だ」と語った。
続けて「長期的な観点で臨床・規制・商業化を連携した支援体制が整わなければ、企業の新薬への挑戦は萎縮し続けざるを得ない」と付け加えた。