保健福祉部は先端再生医療の臨床研究と治療実施を前倒しするため、関連規制を改善すると28日に明らかにした。今回の措置は10月16日に開かれた第2次核心規制合理化戦略会議の後続措置であり、政府は用意した改善案を「先端再生医療及び先端バイオ医薬品政策委員会」に報告した。
先端再生医療は幹細胞・免疫細胞などを活用して人体の構造や機能を再生・回復する治療技術であり、重大・希少・難治疾患を対象とする。政府は今回の制度改善の焦点を研究者の制度的不確実性を減らし、治療への連携を促進することに合わせたと説明した。
まず、これまで曖昧だとの指摘が多かった「難治疾患」の基準を具体化する。今年2月から重大・希少・難治疾患を対象とした先端再生医療の治療制度が導入されたが、重大疾患や希少疾患と異なり難治疾患は明確な定義がなく、研究者が治療対象かどうかを事前に判断しにくいという問題が提起されてきた。
これに対し福祉部は疾病名を列挙する方式ではなく、治療の必要性を個別に判断できる基準を整備した。既存の審議委員会に上程された事例と解釈例も併せて提示し、関連ガイドラインを改正した。これは2026年1月から施行される。
中・低リスク臨床研究に対する非臨床試験資料の提出負担も緩和される。これまではリスクが低い研究でも高リスク研究と同水準の非臨床試験資料を求め、研究者の負担が大きいとの指摘があった。今後は細胞の種類（幹・免疫・体細胞など）に応じて不要な資料を除外し、提出範囲を差別化する。
既存の研究文献で代替できる場合にはこれを認め、非臨床試験が不可能または意味のない資料は提出を省略することにした。関連ガイドラインの改正も2026年1月に施行される。
海外の臨床データの活用も拡大される。現行制度では国内の臨床研究を通じて安全性と有効性を確認してからでなければ先端再生医療の治療に連携できず、治療時点が遅れるという問題があった。これに対し政府は、海外の臨床試験や臨床研究の結果が十分な場合にも、これを根拠に治療計画の審議を受けられるよう規制サンドボックスを拡大運用する計画だ。2026年2月に関連課題を公募し、参加を希望する医療機関と細胞処理施設を募集する。
患者需要を反映した政府主導の臨床研究も推進する。日本など海外で先端再生医療を受けるために遠征治療に向かう需要があるが、国内では治療が十分に行われていないとの判断からだ。福祉部は変形性関節症、慢性疼痛など海外遠征治療の需要が多い疾患を対象に、自家幹・免疫細胞培養治療の安全性と効果を検証する多施設共同臨床研究を2026年3月に公募する予定だ。
あわせて審議の専門性強化のため、来年から審議人員を拡充し専門委員人員を拡大するなど、審議体制を補強する計画だ。
チョン・ギョンシル保健医療政策室長は「先端再生医療は重大・希少・難治疾患に新たな治療可能性を提示する技術だ」と述べ、「今回の規制改善を通じて臨床研究を活性化し、治療実施を前倒しして患者の治療機会を拡大していく」と語った。