韓国食品医薬品安全処が治療選択肢が限られる希少卵巣がん患者のための抗がん新薬の国内使用を許可した。標準治療にこれ以上反応しない患者に新たな選択肢となる見通しだ。
食薬処は19日、輸入希少医薬品である抗がん剤「エラヒア注（成分名ミルベツキサブソラブタンシン）」を承認したと明らかにした。この薬は高悪性度漿液性上皮性卵巣がんをはじめ一部の希少疾患群のがん患者を対象とする治療薬である.
エラヒア注はがん細胞表面で多く発現する葉酸受容体アルファ（FRα）というタンパク質を標的とする治療薬である。FRαは特定の卵巣がん細胞で顕著に現れる特性がある。この薬はFRαを認識する抗体に細胞を直接破壊する抗がん薬を結合した形態で、がん細胞を探して選択的に薬物を送達する。この方式の治療薬を抗体薬物複合体（ADC）と呼ぶ。
今回承認された適応症は、以前に1回以上最大3回まで抗がん治療を受けたが効果がなかったFRα陽性患者のうち、プラチナ系抗がん剤に耐性が生じた高悪性度漿液性上皮性卵巣がん・卵管がん・原発性腹膜がんの成人患者である。卵管がんと原発性腹膜がんは治療法と予後が卵巣がんと類似しており、臨床的に同じ範疇に分類される。
食薬処はエラヒア注をグローバル革新製品迅速審査支援体制（GIFT）の対象に指定し、審査を迅速に進めたと説明した。GIFTは生命を脅かす重症・希少疾患の治療薬がより速やかに患者に供給されるよう、開発初期から規制支援を提供する制度である。
あわせて食薬処はエラヒア注を安全かつ有効に使用するため、患者の腫瘍でFRα陽性かどうかを確認するコンパニオン診断医療機器も同日に承認した。この検査は患者が当該治療の対象に該当するかを事前に判別するのに活用される。
食薬処は「重大な疾患や希少疾患の患者に安全で有効な治療薬がより速やかに供給されるよう、制度的支援を続けていく」と述べた。