HANDOKの関係会社である米国バイオ企業のRezoluteが、先天性高インスリン症（HI）治療薬「RZ358（エルソデトゥグ）」のグローバル第3相試験で主要評価項目を達成できなかった。
最高用量群では薬効シグナルが観察されたが、プラセボ群でも予想以上の低血糖減少が現れ、統計学的有意性を確保できなかったことが分かった。
RezoluteはRZ358グローバル第3相臨床試験のトップライン結果を11日（現地時間）に発表した。今回の試験は隔週で3回投与後、4週間隔で維持する方式で合計24週間実施した。会社が開示した結果によると、10mg/kg投与群で低血糖イベント数が約45%減少し、薬効は確認された。しかしプラセボ群でも約40%の減少が見られ、両群間の差は統計的に有意ではなかった。
連続血糖測定（CGM）を用いた主要な第2次評価項目である「1日平均低血糖時間比率の変化」でも、10mg/kg投与群がプラセボ比で35%の改善効果を示したが、やはり統計学的有意性には達しなかった。
薬物曝露に関しては全ての年齢層で目標濃度に到達したことが示された。安全性評価では全般的に良好なプロファイルを示し、会社側は「小児と成人の双方でRZ358が使用され得る可能性を示唆する」と明らかにした。ただし参加者2人で重篤な過敏反応が発生し、治療が早期中断された。最も一般的な有害事象は軽微かつ一過性の多毛症（体毛の増加）であった。
ブライアン・ロバーツRezolute最高医療責任者（CMO）は「期待した水準の血糖改善を立証できず残念だが、一部の結果は追加分析の価値がある」と述べ、「米国食品医薬品局（FDA）とのブレークスルーセラピー指定（BTD）に基づく協議を通じて、今後の開発方針を模索する」と語った。
ロバーツは「臨床に参加した患者と家族、研究陣に深く感謝しており、相当数の患者がオープンラベル延長試験に参加している」と付け加えた。
Rezoluteは先天性高インスリン症に加え、腫瘍随伴性高インスリン症を対象とするRZ358の別の第3相臨床試験（upLIFT研究）も進行中である。
この試験は単群公開方式で運用しており、来年下半期にトップライン結果の発表を予定している。RZ358はFDAが今年5月に腫瘍随伴性高インスリン症の低血糖に対するブレークスルーセラピーに指定しており、開発を継続してきた。
Rezoluteは希少・代謝疾患を標的に治療薬を開発する米国のバイオベンチャーで、HANDOKはRZ358の国内商業化権を保有しており、開発段階全般で協力している。