初の国産放射性医薬品（RPT）新薬を開発中のCellBionが、臨床第2相の結果を踏まえ、今月に国内の条件付き承認申請に乗り出す。
業界はすでに承認基準を満たしている以上、承認に無理はないとみるが、市場の関心は別にある。
グローバル市場での競争力と商業性を測る核心指標である奏効率（ORR）が、先行結果に比べて反騰するかに視線が集まっている。
9日、バイオ業界によるとCellBionは前立腺がんRPT新薬「フォキュボタイド」の臨床第2相最終結果報告書（CSR）をまもなく受領する予定である。会社は結果を確保し次第、今月中に食品医薬品安全処（韓国の規制当局）に条件付き品目許可を申請する計画だ。
フォキュボタイドは2023年に食薬処のグローバル迅速審査支援体制（GIFT）の対象に指定され、第2相の結果のみで市販許可が可能である。GIFT対象品目は一般審査（120日）より短い90日以内に承認可否が決定されるが、食薬処が補完を要求する場合は審査期間が一時中断され、来年第4四半期まで遅延する可能性もある。
RPTはがん細胞に結合する標的物質に放射性同位体を付与し、がん細胞のみを攻撃する治療方式で、抗体薬物複合体（ADC）と原理が似ている。従来型の抗がん剤に比べ開発期間が短く副作用が少ない点が利点である。
現在、グローバル前立腺がんRPT市場はスイスのノバルティスの「プルビクト」が事実上独占している。2022年に米国食品医薬品局（FDA）の承認を受けたプルビクトは、発売1年で年間売上が1兆ウォンを超えた。
米国のイーライリリー、ブリストル・マイヤーズ スクイブ（BMS）、英国のアストラゼネカなど主要グローバル製薬各社も関連技術の確保に乗り出したが、最近の臨床結果が期待に届かず、韓国企業の臨床価値が浮上している。韓国ではSKバイオファームもRPTを新規事業と位置付け投資を拡大した。
フォキュボタイドが今回条件付き承認を受ければ、初の国産RPTとなる。韓国ではプルビクトが5月の承認後、17病院で処方されているが、口腔乾燥・赤血球減少・貧血などの副作用と、2億ウォンに達する非償還の費用負担により、新たな治療選択肢への要望が大きい。
CellBionは承認を獲得すれば薬価を約2700万ウォン台に設定し、国内市場を優先攻略する計画だ。国内売上200億ウォンの達成を目標とし、上場時に示した見通しによれば2026年は209億ウォン、2027年は401億ウォンの売上を予想した。計画通りなら遅くとも2027年から処方が可能である。
カギは臨床第2相最終解析でのORRである。ORRは患者の腫瘍サイズが有意に減少した割合で、抗がん治療薬の有効性を評価する核心指標だ。
9月に公表されたフォキュボタイドのORRは35.9%で、プルビクト（29.8%）より高かったものの、6月の中間結果（47.6%）より約10ポイント低かった。
発表直後、CellBionの株価は1日で30%超下落し、ストップ安となった。これについて会社は「評価時点と患者構成の違いに過ぎず、薬効の低下ではない」と説明した。
CellBionは国内の品目許可基準には問題がないとの立場だ。ORRと安全性の双方でプルビクトより優れた値を示し、国内の許可基準であるORR21.3%を上回るデータも確保したという説明である。口腔乾燥の発生率もプルビクト（35.3%）に比べ13.2%と低かった。
CellBion関係者は「中間・最終解析での臨床対象者数の差により数値変動があり得る」とし、「9月に発表された指標だけでも有効性と統計的有意性を立証しており、日本で実施されたプルビクト第2相より優れた成績だ」と述べた。
市場の関心は依然として最終ORRが反騰するかに集まっている。これは国内承認を超えて、グローバル競合薬と比肩し得る競争力と将来の市場性まで確保できるかを測る核心指標という意味である。
CellBionは現在、フォキュボタイドの単独療法だけでなく免疫抗がん剤との併用戦略も進めている。会社は米国メルク（MSD）の「キイトルーダ」との併用療法の臨床第1相を準備しており、来年初めに初回投与を開始する計画だ。初期結果に応じてMSDとの技術移転の協議の可能性も開かれているという説明である。