クリスパー・キャス9遺伝子はさみは、人類を疾病の恐怖から解放し、新たな農業革命さえもたらすと期待される遺伝子改変技術である。突然変異を起こした遺伝子を簡単に正常な形に置き換えられるためだ。市場調査機関の米国カスタム・マーケット・インサイト（CMI）は、クリスパー・キャス9遺伝子はさみ市場が2025年に8兆ウォンから2034年には34兆ウォン規模まで成長すると予測した。
キム・ジンスKAIST工学生物大学院教授は、遺伝子改変分野で世界を先導している。ノーベル賞受賞者を含む米国の科学者たちとほぼ同時にクリスパー・キャス9遺伝子はさみ技術を開発したが、人間や農作物のように複雑な細胞に適用する技術に関する特許は最も早く出願したためである。
韓国が第2、第3のキム・ジンス教授を輩出してこそ科学で世界の先頭に立てるとの調査結果が出た。半世紀にわたり、科学はキム教授のように基礎研究を行いながら同時に特許も出願する、いわゆるパスツール型の科学者が主導してきたということだ。研究にだけ集中してこそ優れた論文を書けるという従来の考えとは異なり、特許も出願して応用を同時に考えた科学者が、被引用数の多い論文を発表したことが明らかになった。
◇基礎と応用を同時に追求する科学者が頭角
米国コーネル大経営大学院のマット・マークス教授の研究チームは「論文を発表しながら同時に特許も出願した『パスツールの四分円』の研究者は、一方にのみ集中した研究者よりも被引用数が多く、革新的な特許を生み出すことが示された」と、先月28日に国際学術誌「サイエンス」に発表した。
パスツールの四分円という概念は、米国の政治学者ドナルド・ストークスが1997年に初めて提示した。科学研究を「根本的理解の追求の有無」と「実用的目的の追求の有無」という二つの軸で分類する概念であり、ワクチンの先駆者であるパスツールは二つの目標を同時に達成した研究者だとした。新型コロナウイルス感染症（コロナ19）から人類を救ったのも、200年前のパスツールのワクチン研究のおかげである。
一方で主流の科学界は、基礎研究と応用を分けて考えてきた。多くは、パスツールは例外であり、研究にだけ集中してこそ良い論文を書けると述べた。特に若手研究者が特許に気を配ると集中力が分散し、研究の創造性と質が低下しかねないとみなした。マークス教授は、こうした考えが正しいのかを確かめるため、半世紀にわたり米国の科学者が生み出した論文と特許を分析した。
コーネル大とカリフォルニア大バークレー校（UCバークレー）の共同研究チームは、1976年から2023年まで数百万件の論文と関連する米国特許を分析した。その結果、論文を発表しながら特許も出願したパスツールの四分円の研究者68万2199人を突き止めた。これらを、論文にのみ集中した純粋科学者と特許のみを出した発明家グループとそれぞれ比較した結果、パスツール型研究者が書いた論文の被引用数が多く、特許の革新性も高かった。基礎研究と応用という二兎をともに追う研究者が科学を牽引してきたことを意味する。
特に、研究経歴を始めたばかりの段階でもパスツール型科学者が頭角を現した。若手研究者が基礎と応用を同時に追求することが、その後の科学研究の質を損なわない事実を立証したということだ。論文著者らは「今回の研究結果が、基礎と応用研究間の研究費配分の最適化、学界から産業への技術移転プロセス、科学基盤の起業家精神など、さまざまな問いに対する深い理解に資することを望む」と明らかにした。
◇特許訴訟で韓国がノーベル賞受賞者に先行
クリスパー・キャス9遺伝子はさみは、パスツール型研究者の強みを示した代表的事例である。クリスパー遺伝子はさみは、問題となる遺伝子DNAを探しファスナーのように結合するガイドRNAと、結合部位を切断する酵素タンパク質であるキャス9で構成される。この技術はバクテリアに関する基礎研究から生まれた。バクテリアは、自身に侵入したウイルスの遺伝子の一部を標識として保持し、のちに同じ遺伝子を持つウイルスが侵入すると、ただちに酵素タンパク質で細切れにする。
UCバークレーのジェニファー・ダウドナ教授と、ドイツ・マックス・プランク病原体研究所長のエマニュエル・シャルパンティエは、クリスパー・キャス9遺伝子はさみ技術を開発した功績で2020年にノーベル化学賞を受けた。しかし、遺伝子はさみを医学と農業に使える技術に関する特許は、キム教授が先行した。
ノーベル賞受賞者を含むCVCグループは2012年6月にサイエンスに研究結果を発表したが、その内容は細菌のように単純な原核細胞レベルの実験であった。人間や動植物のように複雑な真核細胞で実際に作動するという根拠は、当時ソウル大にいたキム・ジンス教授と、米国マサチューセッツ工科大学（MIT）とハーバード大が共同設立したブロード研究所のフェン・チャン教授が示した。
ブロード研究所は2013年1月3日、キム・ジンス教授は1月29日にそれぞれ関連論文を発表した。キム・ジンス教授は「クリスパー・キャス9で人間の細胞にあるDNAを切断できることを初めて立証したのはソウル大の研究チームだった」と述べ、「ブロード研究所の論文がわれわれより3週間先に発表されたが、幸い特許は2012年に先に出願した」と明らかにした。
最近、キム教授は13年近く続いたクリスパー遺伝子はさみをめぐる国際特許訴訟で優位に立った。9月、中国知的財産権法院はUCバークレーのCVCを相手取って提起した特許無効訴訟で、キム教授が創業した企業ToolGenの主張を支持した。
先月にはToolGenが米国特許庁から「クリスパー・キャス9リボ核酸タンパク質（RNP）複合体の細胞内直接送達」に関する特許を取得した。CVCは昨年、欧州連合（EU）裁判所でクリスパー・キャス9特許を自発的に撤回した。韓国がバイオ産業を牽引する核心技術を確保した格好だ。これを受け、科学界と業界では、韓国科学の未来は基礎研究と応用を同時に追求する第2、第3のキム・ジンス教授にかかっているとの声が出ている。
参考資料
Science(2025), DOI: https://doi.org/10.1126/science.adx3736
Nature Biotechnology(2013), DOI: https://doi.org/10.1038/nbt.2507
Science(2013), DOI: https://doi.org/10.1126/science.1231143
Science(2012), DOI: https://doi.org/10.1126/science.1225829