鍾根堂は米カリフォルニアで開催された「2025 米国神経科学学会（Society for Neuroscience Annual Meeting）」で、退行性神経疾患治療候補物質「CKD-513」の非臨床（動物および細胞実験段階）研究成果をポスターで発表したと3日に明らかにした。
CKD-513は、神経細胞内部で軸索（axon、神経細胞の長い突起）に沿って物質が移動する過程を妨げる酵素HDAC6を選択的に阻害する。これにより、神経細胞内部構造である微小管（microtubule）を安定化し、軸索輸送機能を回復させ、神経細胞機能を直接改善する新しい機序の薬剤である。
CKD-513は、神経細胞内の微小管（microtubule）の安定性を低下させ軸索（axon）内の物質輸送を妨げる酵素「HDAC6」を選択的に阻害することで、微小管の安定性と軸索輸送を回復させ、神経細胞機能を直接改善する新しい機序の治療候補物質である。
鍾根堂によれば、CKD-513は脳内へ薬剤がよく浸透するよう設計され、既存のHDAC6阻害剤の限界を克服した。アルツハイマー型認知症、タウパチー、シャルコー・マリー・トゥース（Charcot-Marie-Tooth、CMT）など退行性神経疾患の治療を目標に開発中である。
今回の学会発表ではタウパチーモデルでの有効性が公開された。タウパチーは脳神経細胞内にタウ（tau）タンパク質が異常に蓄積し神経細胞機能を低下させる疾患で、アルツハイマー型認知症を含む複数の神経疾患の主要原因として知られている。
非臨床研究の結果、CKD-513はHDAC6に対する高い選択性と優れた脳透過性を確保し、タウタンパク質が過剰発現した細胞および動物モデルで損なわれた軸索輸送を正常水準に回復させることが確認された。加えて、当該動物モデルで認知機能と記憶力が改善し、長期増強（LTP, long-term potentiation）の評価でも神経細胞機能の改善が立証された。
鍾根堂の関係者は「今回の発表はHDAC6阻害プラットフォーム技術の可能性を立証した意味のある成果だ」と述べ、「今後、タウパチーとCMTモデルで確認された神経細胞機能の改善効果を基に、神経系疾患の研究・開発をさらに加速化する計画だ」と語った。
CKD-513は最近、国家新薬開発事業団（KDDF）の国策課題に選定され前臨床研究の支援を受けており、来年末の第1相臨床入りを目標に開発されている。国家新薬開発事業は、韓国の製薬・バイオ産業のグローバル競争力強化のために官庁横断で支援する研究開発（R&D）事業であり、新薬開発の全過程にわたり研究支援と商用化成果の創出を目標とする。