ペプチド系バイオ企業CAREGENが1日、湿性黄斑変性（Wet AMD）治療候補「CG-P5」の米食品医薬品局（FDA）第1相試験結果を公示する。結果の公開が当初計画より約1年遅れ、会社の実行力を巡る市場の疑念が強まるなか、CG-P5が標準治療薬「アイリーア（Eylea）」に対して非劣性、あるいは優越性を示すかに注目が集まる。CG-P5はCAREGENにとって初の眼科疾患パイプラインであり、今回の結果は会社の信頼回復と今後の資金調達に影響を与える見通しだ。
CAREGENは先月26日、「米国の感謝祭休暇によりCG-P5第1相の最終結果報告書（CSR）の受領日が28日（現地時間）に確定した」とし、「韓国時間では29日に資料を受領し、社内検討後、12月1日に遅滞なく公示する」と明らかにした。
CG-P5の第1相は2023年7月、米国内6施設で開始した。終了予定日は昨年12月31日だったが、被験者募集の難航や読影手続きの遅延などで今年6月30日、10月31日、11月30日へと3度延期された。CAREGEN関係者は「被験者全員がアイリーア注射を長期間受けてきた重症患者であり、プラセボの可能性がある点眼液投与群の募集も容易ではなかった」と説明した。
日程変更が続き、株価は最近軟調だった。CAREGENの株価は先月25日の8万3200ウォンから27日には場中7万2000ウォンまで下落し、3日間で13％超急落した。一方で、28日に同社の別パイプラインである経口GLP-1系体重減量候補の臨床結果が発表されると、株価は前取引日比23.13％急騰の8万7300ウォンへ反発した。
◇「点眼剤『CG-P5』、既存の注射剤『アイリーア』と効能は同程度」
黄斑変性は網膜中心部の黄斑に異常が生じて視力が低下する疾患で、高齢人口の増加とともに患者が急増している。国際学術誌「ランセット・グローバルヘルス」によれば、世界の加齢黄斑変性（AMD）患者は2040年に約2億8800万人に達する見通しだ。
とりわけ湿性AMDは視力を急速に失う可能性があるため、早期治療が重要だ。現在の湿性AMDの標準治療は抗血管内皮増殖因子（抗VEGF）注射で、米リジェネロンの「アイリーア」を基盤とするT&E（Treat-and-Extend、治療・間隔調整）療法が広く使われている。初期に集中的に投与した後、患者の状態に応じて注射間隔を延長し、通院負担を減らす方式である。
CG-P5はアイリーアを対照群として第1相を設計した。通常、第1相は少数患者を対象に安全性のみを確認するが、市販競合薬を直接対照として有効性まで探索した点で異例である。
CAREGEN関係者はこれについて「治験届（IND）提出を前にFDAと会合を行う過程で、安全性に関する追加検証の要求が多かった。非臨床期間が長く、蓄積データが膨大だったためだ」とし、「前例のない点眼剤剤形であるだけに、早期の有効性確認も併せて実施するよう勧告を受けた」と説明した。
CG-P5はCAREGENのペプチド技術に基づき開発したVEGFR-2（血管内皮増殖因子受容体）選択的結合物質で、脈絡膜新生血管（CNV）の生成を抑制する。点眼液として開発中であり、アイリーア注射治療と併用することで投与回数と治療期間の短縮に寄与するとの期待が出ている。
同社は今年1月、全45人中24人（約53％）を解析した中間結果を公表し、「視力改善と中心網膜厚（CRT）においてCG-P5とアイリーアの間に大きな差はなかった。これは両薬剤の効果が類似しているという肯定的なシグナルと解釈できる」と述べた。会社は最終結果も中間解析と同様になると期待している。
グローバル市場調査機関「リサーチ・ネスター」によれば、世界のAMD治療薬市場規模は今年116億ドル（約17兆ウォン）から年平均7.5％成長し、2035年には240億ドル（約34兆ウォン）まで拡大する見通しだ。湿性黄斑変性の治療薬が約80％を占める。キム・ハンジン・ライトウッドパートナーズ研究員は「黄斑変性の初期は碁盤がわずかに歪んで見える程度で注射治療の需要が大きくないため、点眼剤であるCG-P5の市場浸透率の上昇が期待できる」と分析した。
◇コスメからヘルスケアへ比重を移すCAREGEN…公示への不信は変数
CAREGENは2001年の設立以降、ペプチドプラットフォームを基盤に化粧品原料、医療機器、健康機能食品、新薬へと事業を拡張してきた。売上の大半はフィラーに由来している。昨年、フィラーが属するプロフェッショナルセラピー事業部は売上535億ウォンを計上し、全体の64.8％を占めた。健康機能食品事業部は126億ウォンで15.32％だった。
来年からはヘルスケア事業へ比重を移す計画だ。健康機能食品事業で生じる売上で新薬開発を加速する構想である。CG-P5は第1相結果を基に多国籍第2相を設計し、FDAの画期的新薬（Breakthrough Therapy）指定を申請する計画だ。乾性黄斑変性などへの適応拡大と、来年末の技術輸出も準備している。現在、日本、中国および欧州、北米地域の製薬企業と交渉を進めているとされる。
CG-P5の第1相結果が良好で品目承認まで順調に進めば、今後CAREGENは既存の注射剤主導市場に参入し、売上と収益性の改善効果を同時に享受できるとみられる。
同社は昨年の連結ベース売上が826億ウォンで前年比4.3％増加したものの、営業利益は363億ウォンで10.1％減少した。減少要因は研究開発（R&D）およびマーケティング費用の増加だ。
ただし、株主の信頼回復は課題だ。CAREGENは過去に不誠実公示を巡る論争に巻き込まれたことがある。供給契約の解除および供給金額の変更などを理由に2019年1回、2020年1回、2021年2回、2022年2回、2023年3回、2024年2回など、計11回にわたり韓国取引所の不誠実公示法人指定の審査対象となった。
問題となったのは2015年のKOSDAQ上場直後である2016〜2017年に締結したノンバインディング（non-binding）契約だった。ノンバインディング契約は名目上の契約規模が1兆ウォンを超えても、実際の売上は顧客企業の発注量により確定する。顧客企業が発注しなければ契約規模は0ウォンになり得る。会社は現在、ノンバインディング契約を公示対象から除外している。
会社関係者は「市場の懸念を認識している」としつつも、「CAREGENは2015年の上場以降、一度も有償増資を実施していない。新薬の臨床過程でも自社で稼いだ利益で費用を賄ってきたうえ、上場後は配当も継続的に実施した」と述べ、「今後は成果で信頼を証明する」と語った。