保健福祉部は20日に「2025年第11次先端再生医療および先端バイオ医薬品審議委員会」を開き、再生医療機関が提出した臨床研究8件のうち3件を「適合」と議決したと21日に明らかにした。福祉部は残る5件のうち3件は「不適合」、2件は追加の議論が必要だと判断した。
今回適合判定を受けた研究課題は、▲回旋筋腱板部分層断裂患者を対象とする同種臍帯由来間葉系幹細胞治療 ▲膝骨関節炎患者を対象とする誘導多能性幹細胞（iPSC）由来軟骨細胞集合体（MIUChon）投与 ▲小児・青少年難治性全身性エリテマトーデス（SLE）患者を対象とするCD19 CAR-T投与の計3件である。
1件目の研究課題は、回旋筋腱板部分層断裂患者に対し手術なしで注射投与する同種臍帯由来間葉系幹細胞治療に関する高リスク臨床研究だ。当該細胞はすでに大規模断裂患者を対象とした先行研究（R-3-0013）で安全性が確認されている。今回の研究では対照群を設定し、無作為割付・二重盲検方式で有効性を評価する。
2件目の課題は、誘導多能性幹細胞（induced Pluripotent Stem Cell, iPSC）由来軟骨細胞集合体（MIUChon）を膝関節腔内に注射する研究だ。小規模先行臨床（R-3-0012）で短期安全性を確認した後に進める追跡研究であり、グローバル基準の安全性・統計検証のために被験者を拡大し、無作為・二重盲検・プラセボ対照群設計を適用した。
3件目の課題は、難治性小児・青少年全身性エリテマトーデス（SLE）患者を対象に、免疫細胞治療薬「CD19カーティー（CAR-T）」を投与する臨床研究だ。
CAR-T治療は患者の免疫細胞を改変し、がん細胞を直接攻撃するようにする治療法だ。ループスは免疫系が身体の臓器を攻撃して発生する希少難治性疾患である。
CD19 CAR-Tは、患者の免疫T細胞にB細胞表面抗原「CD19」を認識するよう設計した遺伝子を導入して作る細胞だ。悪性B細胞を選択的に見つけて攻撃する原理である。
従来のCAR-T治療は主に腫瘍性疾患に適用されてきたが、最近はグローバルで成人・小児・青少年のループス患者を対象とする臨床試験が進行している。
韓国では8月に成人ループス患者を対象とするCAR-T臨床が初めて承認されたが、小児・青少年が参加できる研究は今回が初めてだ。小児・青少年発症のループスは成人より重症度が高く主要臓器侵襲の比率が大きい点で、今回の承認は意義が大きいとの評価が出ている。
食品医薬品安全処は3件の研究いずれも高リスク臨床研究に該当するとして「迅速・併合審査」手続きを適用し、提出資料が妥当だという意見を審議委に通報した。再生医療機関は食薬処の承認通報後に臨床研究に着手することになる。
キムウギ先端再生医療審議委員会事務局長は「がんから筋骨格系、希少・難治疾患まで多様な重大疾患の研究を審議した」と述べ、「患者により安全な先端再生医療へのアクセス機会を提供するため、安全性・有効性・倫理性を総合的に判断している」と語った。また「研究・治療計画の策定を支援する事前相談を運営しているので積極的に活用してほしい」と述べた。