治療薬がまだない遺伝性末梢神経障害であるシャルコー・マリー・トゥース病の治療薬開発に弾みがついている。
先端バイオ医薬品のCDMO（受託開発製造）および新薬開発の専門企業であるENCellは、シャルコー・マリー・トゥース病（Charcot–Marie–Tooth disease）1A型の治療薬として開発中のEN001が食品医薬品安全処から臨床2a相の承認を獲得したと17日に明らかにした。
会社が8月に食薬処に臨床1b・2a相の統合変更申請を行い、審査手続きを通過して最終承認を受けたということだ。
通常、新薬開発は臨床1相から3相まで進めた後に商用化できるが、市場に適切な治療法がない希少・難治疾患の場合、迅速審査制度を通じて臨床2相後に商用化できる。
サムスン家の遺伝病としても知られるシャルコー・マリー・トゥース病は、遺伝子の異常で発生する希少疾患である。手足の筋萎縮や形態変形、運動機能と感覚機能の喪失により歩行や日常生活が困難になる。現在まで世界的に承認された治療薬はない。
ENCellのEN001は臍帯由来の間葉系幹細胞治療薬で、初期培養段階で得た間葉系幹細胞を用いて開発・生産する。会社は細胞培養プラットフォーム技術を保有している。当該技術は細胞老化を抑制し、神経再生と炎症調節に関与する治療因子の分泌を強化して、損傷した末梢神経の機能回復を助ける。
ENCellは先に患者対象の臨床1相（1a・b）を通じて反復投与の安全性と治療効果を確認した。市販まで残る関門は臨床2相（2a・b）である。開発に成功すれば、世界初のシャルコー・マリー・トゥース病患者を対象とする間葉系幹細胞治療薬となる。
ENCellは早期商用化を目標としている。会社はEN001の臨床2a相終了後に「迅速審査制度（Accelerated Review）」指定を申請し、条件付き品目許可（Conditional Approval）を推進する計画だと述べた。
会社はまた、先端再生医療の規制サンドボックス課題を通じて、患者治療の実施に向けた治療計画申請も準備中である。
「先端再生医療・先端バイオ医薬品の安全及び支援に関する法律（チョムセン法）」改正前は、重症・希少・難治性疾患者のみを対象に研究目的でのみ活用できたが、疾患群を拡大し法的に治療を許容した改正案が今年2月に施行された。また先端再生医療の規制サンドボックスを通じて、従来は医療機関のみ可能だった再生医療の治療申請を、企業が臨床試験完了後すぐに申請できる。
会社は「今回の臨床2a相で臨床1b相の結果を踏まえ、EN001の最適用量を導出し、確かな治療効果を立証する」とし、「迅速審査を通じて患者が可能な限り早く治療の恩恵を受けられるよう最善を尽くす」と明らかにした。