「肺が硬くなっても、心臓が肥大しても、遺伝子で治療できる。」
キム・ヒョス ソウル大学病院 医生命研究院 教授は6日にソウル チュン区のウェスティン朝鮮ホテルで会い、「DNA（デオキシリボ核酸）とRNA（リボ核酸）、そして送達ツールで遺伝子を挿入できる」とし、「希少疾患を超えて慢性疾患へと治療領域を拡大できる」と述べた。
DNAの遺伝子情報は必要な部分だけがRNAに移され、生命現象を左右する多様なタンパク質を生み出す。遺伝子治療は問題のある遺伝子を正常な遺伝子に置き換えるか、遺伝子機能を変更して遺伝的欠陥を治療するアプローチである.
キム教授は、肺が硬くなる肺線維症を遺伝子で治療できると説明した。肺線維症は肺細胞が線維組織に変わり呼吸障害を引き起こす難治性疾患である。肺組織はいったん硬くなると回復が難しく、線維化を防ぐ方法もない。
キム教授はTIF1γ遺伝子に注目した。肺線維症患者の肺組織を分析した結果、健康な人よりTIF1γ発現が低かった。TIF1γ遺伝子治療薬を動物に投与すると肺線維化の進行を抑制した。体外で培養したヒト肺組織で実験した結果も同様だった。キム教授はこの研究結果を国際学術誌「分子治療」（Molecular Therapy）に8月に紹介した。
キム教授は、心臓が肥大する心不全、肝臓が硬く縮む肝硬変も同様のやり方で治療できると見ている。心不全は心機能が低下して気力低下、呼吸困難を引き起こすものだ。肝硬変は慢性炎症で肝機能が落ちるものだ。いずれも臓器組織が線維化するという共通点がある。
キム教授は「心筋を調節する遺伝子が誤作動すると心臓が過度に肥大し、心不全と死亡につながり得る」とし、「遺伝子を正常に置き換えれば疾患を根本的に治せるため、患者の立場から魅力的な治療法だ」と述べた。
キム教授はソウル大学医学部を卒業し、同大学院で修士・博士を修了した。ソウル大学医学部教授として在職し、2020年にキムセルエンジンを創業した。キムセルエンジンは遺伝子・細胞治療薬を開発し難治性疾患を克服することを目標とする。
製薬・バイオ業界は、世界の遺伝子治療薬市場規模が昨年の36兆ウォンから2032年に141兆ウォンへ成長すると見込む。遺伝子治療技術が継続的に進歩しているためだ。代表例がクリスパー（CRISPR）遺伝子はさみを用いたゲノム編集である。ガイドRNAが切断すべきDNA部位を認識して捕捉すると、酵素タンパク質がDNAと結合して切断する。損傷した遺伝子を切り取り、望む遺伝子を挿入できる。
DNAを直接改変しない方法もある。新型コロナウイルス感染症（コロナ19）ワクチンと同じ方式のRNA治療薬だ。DNA情報を写したRNAを細胞に送達すれば、患者のDNAはそのままにして直ちに望むタンパク質を合成できる。長さが短いマイクロRNAはタンパク質合成過程を調節できる。RNA治療薬はがん・遺伝疾患だけでなく、糖尿病・脂質異常症といった代謝性疾患まで適用範囲を広げている。
クリスパー遺伝子はさみやRNA治療薬は無害なウイルスに搭載して人体に送達する。最近はウイルスを使わない技術も開発された。ウイルスベースの遺伝子治療より安全性への懸念が少なく、大量生産にも有利だ。
遺伝子治療薬はまだ課題が残る。キム教授は「遺伝子治療技術の発展のために規制を緩和すべきだ」とし、「米国食品医薬品局（FDA）の再生医療革新治療薬（RMAT）のような制度が必要だ」と述べた。RMATに指定されると治療薬の審査と承認期間を短縮できる。
参考資料
Molecular Therapy（2025）、DOI : https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2025.08.035