「細胞と遺伝子で病気を治す」。研究室の実験にとどまっていた細胞・遺伝子治療（Cell & Gene Therapy、CGT）が、難治・希少疾患治療の限界を超える鍵であり、グローバル製薬・バイオ産業の将来の成長源として浮上している。
CGTは患者の細胞や遺伝子を改変して病気を根本的に治す新概念の医薬品である。生きた自家・同種細胞を用いて細胞と組織の機能を回復し、遺伝性疾患を治療するために異常な遺伝子を正常な遺伝子に置き換えるか、新たな機能を付与する原理だ。
CGTの最大の価値は、一度の治療で長期効果をもたらす薬である点だ。従来の治療薬のように数年間服用したり定期的に投与する必要がなく、患者の遺伝子を直接修復したり損傷した組織を正常な組織に置換して疾患を根本的に治療する、いわゆる「ワンショット・キュア（one-shot cure）」である。
遠い未来の話ではない。すでに米国と欧州を中心にCGT治療薬の承認件数が増えており、治療範囲（適応症）が拡大している。グローバルなバイオテクノロジー分析専門調査機関バイオインフォーマントによると、今年5月現在、米食品医薬品局（FDA）が承認した細胞・遺伝子治療薬は計43件だ。
◇「解のなかった疾患、一度の投与で完治を狙う」
米国アイオバンス・バイオセラピューティクス（Iovance Biotherapeutics）のアムタグビ（AMTAGVI）が、昨年FDAが承認した代表的な細胞・遺伝子新薬である。アムタグビは手術で切除できないか、既存の抗がん剤治療後も他の身体部位へ転移した成人の黒色腫（皮膚がん）患者の治療薬として迅速承認を受け、世界初の固形がんT細胞治療薬となった。
T細胞は病原体に感染した細胞を除去したり、増殖しないようにする免疫細胞である。抗体を作るB細胞を助ける役割も担う。アムタグビは患者の腫瘍組織からT細胞を分離し、体外で数を増やしてから患者に再投与する原理だ。免疫T細胞を用いてがん細胞を攻撃させるということだ.
今年7月の米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会では、アムタグビの第2相臨床試験に参加した進行性黒色腫患者153人を5年間追跡観察した研究結果が発表された。腫瘍の大きさが目に見えて縮小した患者の割合である客観的奏効率（ORR）は31.4%、5年全生存率（OS）は19.7%となった。
平たく言えば、既存の抗がん剤が効かない黒色腫患者3人のうち1人はアムタグビの1回投与だけで腫瘍が縮小するか完全に消失する効果を示し、患者5人のうち1人はアムタグビ投与で5年以上生存したという意味である.
英国オーチャード・セラピューティクス（Orchard Therapeutics）も昨年3月、FDAから遺伝子治療薬レンメルディ（Lenmeldy）について小児の異染性白質ジストロフィー（MLD）の治療薬として承認を受けた。MLDはアリルスルファターゼA（ARSA）という酵素の欠乏で発生する遺伝病で、脳と神経系に深刻な影響を及ぼし、麻痺、歩行障害、知的障害などの症状を示す。これまで有効な治療法がなく、発症後3〜4年以内に死亡するとされていた。
レンメルディはMLDを引き起こす遺伝子欠損を修復する方式の治療薬だ。人体に害のないレンチウイルスを治療用遺伝子を送達するベクターとして用いる。ARSA遺伝子を搭載したウイルスベクターを患者の体から採取した幹細胞に導入し、これを再び患者の体に投与するとARSA酵素が正常に産生され、病気の進行を止めるか遅らせる効果を出す。
◇「技術から産業へ」CGT市場が拡大
CGTは医学界の限界と難題に挑むだけに開発の道のりは容易ではないが、成功すれば大きな市場を創出すると期待される。グローバル市場調査機関のエバリュエートファーマによると、世界のCGT市場は2021年の約65億ドル（約9兆ウォン）から2028年に約890億ドル（約127兆ウォン）規模へ、年平均45.7%成長すると予測された。
スイスのノバルティス、米国のジョンソン・エンド・ジョンソン（J&J）、米国のブリストル・マイヤーズ スクイブ（BMS）などグローバル大手製薬（ビッグファーマ）がいち早くこの分野に参入し、次世代抗がん剤であるCAR（キメラ抗原受容体）-T細胞治療薬の商用化に成功した。
英国アストラゼネカは今年、ベルギーの遺伝子治療専門企業エソバイオテック（EsoBiotec）を最大10億ドル（約1兆4000億ウォン）で買収した。ドイツのバイエルは、誘導多能性幹細胞（iPS細胞）ベースの治療薬を開発するブルーロック・セラピューティクス（BlueRock Therapeutics）と、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療プラットフォームを保有するアスクバイオ（AskBio）をそれぞれ2019年と2020年に買収した。
韓国でもチャバイオテック、Pharmicell、キムセルエンジン、メディポスト、S.Biomedics、ENCell、GC Cell、KOLONティシュジン、HLBイノベーションなどがCGT開発に参入した。
11月6日にソウルチュン区のウェスティン朝鮮ホテルでChosunBizと韓国保健産業振興院主催で開かれる「Healthcare Innovation Forum（HIF 2025）」の主要テーマの一つが「先端再生医療（Regenerative Medicine）技術」だ。当日会場でこの分野の著名な専門家らに直接会える。
まず、不妊、幹細胞、再生医学の分野で世界的な評価を受けるチャ・グァンリョルチャ病院・チャバイオグループグローバル総合研究所長が「K細胞治療薬の重要性」をテーマに基調講演を行う。チャバイオグループはパンギョ第2テクノバレーに細胞・遺伝子治療薬の複合施設（CGB）を建設中だ。CGBは6万6115㎡（約2万坪）規模で、2027年に運用を開始する。
キムセルエンジンの創業者兼代表理事であるキム・ヒョスソウル大学病院医生命研究院教授は「遺伝子治療法の新たな展開：細胞の形質転換を基盤とする心血管治療法の開発」をテーマに講演する。オム・ヒョンソク国立がんセンター免疫細胞遺伝子治療薬全周期技術開発研究団長は「次世代免疫細胞遺伝子治療薬の開発：血液がんでの成果と固形がんへの拡張」を発表する。
世界で初めて幹細胞治療薬を商用化したPharmicellのキム・ヒョンス代表理事は「幹細胞治療薬が切り開く新たな時代」をテーマに講演する。キム代表はアジュ大学病院血液腫瘍内科の教授を務め、現在Pharmicellとともに幹細胞治療専門病院も運営している。
◎ 2025 Healthcare Innovation Forum 行事概要
△日時: 2025年11月6日（木）09:00〜16:20
△場所: ソウル小公洞 ウェスティン朝鮮ホテル、グランドボールルーム
△テーマ: AIと先端再生、ヘルスケアの境界を越える
△主催: 韓国保健産業振興院、ChosunBiz
△後援: 保健福祉部（韓国保健福祉省）
△登録・参加費: https://e.chosunbiz.com
△受付・問い合わせ: 02-724-6157, event@chosunbiz.com