新薬開発はハイリスク・ハイリターンの構造だ。初期研究から莫大な費用と時間を投じるが、失敗率が高く大企業や先進国中心でしか取り組めていない。実際に新薬開発費用の25〜30%が初期研究・開発(R&D)に投入されるにもかかわらず、非臨床段階への進入確率は0.05%にすぎない。
この難関を解決するため、世界の製薬各社はCADD(コンピューターシミュレーションを活用して新薬候補物質を設計・予測する技術・Computer-aided drug design)を導入し、成功率を高めつつ費用を削減しようとしてきた。世界上位製薬会社の75%が使用するグローバル首位企業のシュレーディンガー(Schrodinger)が代表例である。
この市場に韓国スタートアップのアトマトリックスが挑戦状を叩きつけた。SKバイオファームで27年間新薬開発業務を担当し、研究費削減への切迫感を現場で経験したイ・ウンホ代表が2024年5月に創業した。CADD分野で29年間働いてきたイ・サンベ副社長など製薬の専門家とともに会社を率いている。
イ代表は「シュレーディンガーは物理学や計算化学の専門家中心で設計されており、新薬研究者が直接使いにくく、実験成功率は10%にとどまった」と述べ、「また市場では構造が解明されたタンパク質だけでなく、全タンパク質を活用した新薬開発へのニーズがあるにもかかわらず、現在のCADDは構造最適化ができていない状態だ」と分析した。
アトマトリックスはこれを効率的かつ迅速に解決し、新薬成功率を高めるCADDの開発に乗り出した。アトマトリックスは「BARon」と「Alopiper」の2つのプラットフォームを開発した。
BARonはプラットフォームが新薬候補物質と薬物標的物質を判定する結合予測プログラムである。既存のシュレーディンガーを含むプラットフォームと同じ役割を果たすが、新薬成功率を従来の10%から50%へと高めた。イ代表は「一次では人工知能(AI)のタンパク質構造予測技術(Alphafold)を活用して新薬のスクリーニングを行い、二次では分子動力学的な新薬スクリーニングによって新薬成功率を高めた」と説明した。
Alopiperは薬物と薬物標的が結合した後に発生する薬理シグナルを予測する。イ代表は「薬物と薬物標的が結合して新薬としての可能性を予測できたとしても、実際にどのような効能が発生するのかを予測できなければ実薬としての意味がない」と述べ、「Alopiperは薬物の毒性と効能などを予測できる」と説明した。
アトマトリックスはユーザビリティの改善にも注力した。研究プロジェクトにCADDの専門家を別途置かなくても、研究者が直接CADDを活用して新薬候補物質をシミュレーションできるよう、1対1最適化のカスタムモジュール自動化パッケージを提供する。
人工知能新薬開発市場は2030年時点で2000億ウォンと見込まれる。世界市場は2029年時点で約9兆ウォンと予測される。イ代表は「国内外で新薬の大型ディール事例が増加している」と述べ、「この流れに乗り、国内外で事業拡大に乗り出している」と説明した。アトマトリックスは2026年に米国法人を設立し、北米市場への進出に動く。2029年の売上目標は200億ウォンである。
市場参入方式はB2Bのカスタマイズ型だ。イ代表は「出発段階では企業に代わって新薬設計を行う方向で市場に入った後、顧客企業が新薬成功率を実感できるようになれば、最適化と自動化を施したソフトウェアを顧客に販売する方向に進む」と説明した。
中長期的にはCADDのSaaS(サービス型ソフトウェア・Software as a Service)事業と新薬パイプラインの共同開発に乗り出す。イ代表は「認知度が確保された後は、シュレーディンガーのように普及型CADDサービス事業を展開し、新薬パイプラインの共同開発で高付加価値の事業化に挑戦する」という抱負を明らかにした。