REYON Pharmaceuticalが子会社エリシジェンと共同開発中の滲出型加齢黄斑変性（wAMD）遺伝子治療薬「NG101」の意味のある臨床結果を発表した。従来のwAMD患者は1年に平均10回程度の眼内注射が必要だったが、NG101を投与した患者は年1回の投与でも視力を維持した。
REYON Pharmaceuticalは、エリシジェン（旧ニュラクルジェネティクス）が3日から7日まで米国デンバーで開かれた世界最大の眼科学会「ARVO 2026」に参加し、NG101の第1/2a相低用量群（コホート1）の52週結果を発表したと7日に明らかにした。ARVOプログラム委員会はエリシジェンの発表を「ホットトピック（Hot Topic）」に選定した。学術的・臨床的重要性が大きい主要研究として認められた格好だ。
発表されたデータによると、低用量群（コホート1）の被験者は臨床参加以前には年間平均9.8回の抗VEGF注射を受けていたが、NG101投与後の52週追跡期間における注射回数は平均1.1回へと大きく減少した。
患者別の反応でも成果が確認された。全被験者6人のうち5人（83%）が52週間、1回以下の追加注射のみで視力を維持した。とりわけ6人中3人は1年を通じて追加注射が一度も不要だったことが分かった。
また、視力（BCVA）と中心網膜厚（CST）など主要指標が安定的に維持され、重大な有害事象（SAE）や用量制限毒性（DLT）は見つからなかった。
NG101は現在、20人の被験者への投与をすべて終えた。REYON Pharmaceuticalは今年第3四半期に第1/2a相の中間報告書を確保する計画だ。その後はグローバル第2b相への移行とともに技術輸出の協議を本格化させる方針である。
REYON Pharmaceutical関係者は「NG101の治療効果が立証された」と述べ、「NG101の成功裏の商業化に向け、最高水準のGMP生産能力を集中する」と語った。
REYON Pharmaceuticalは2020年にエリシジェンと締結した共同開発契約を通じて、NG101の全世界での独占的な製造・供給権を保有している。とりわけREYON Pharmaceuticalはチュンジュに設立したスマート工場を、今後NG101のグローバル商業化物量を担う中核拠点とする計画だ。
業界によると、世界のwAMD治療薬市場規模は2023年の約67億ドル（約9兆ウォン）から2031年に約166億ドルへ、年平均12.1%成長すると予想される。とりわけNG101のようなAAVベースのwAMD遺伝子治療薬市場は2030年まで年平均60%成長する見通しだ。