REYON Pharmaceuticalがパートナー社エリシジェンと共同開発中の湿性加齢黄斑変性（wAMD）遺伝子治療薬「NG101」の意味のある臨床結果を発表した。従来のwAMD患者は1年に平均10回程度の眼内注射を受けなければならなかったが、NG101を投与した患者は年1回の投与でも視力を維持した。
REYON Pharmaceuticalは、エリシジェン（旧ニュラクリルジェネティクス）が3日から7日まで米国デンバーで開かれた世界最大の眼科学会「ARVO 2026」に参加し、NG101の第1/2a相低用量群（コホート1）52週結果を発表したと7日に明らかにした。ARVOプログラム委員会はエリシジェンの発表を「ホットトピック（Hot Topic）」に選定した。学術的・臨床的重要性が大きい主要研究として認められた格好だ。
発表されたデータによれば、低用量群（コホート1）被験者は臨床参加以前は年間平均9.8回の抗VEGF注射を受けていたが、NG101投与後の52週追跡期間における注射回数が平均1.1回へと大きく減少した。
患者別の反応でも成果が確認された。全被験者6人のうち5人（83%）が52週間、1回以下の追加注射のみで視力を維持した。とりわけ6人中3人は1年を通じて一度の追加注射も必要としなかったことが明らかになった。
また、視力（BCVA）と中心網膜厚（CST）など主要指標が安定的に維持され、重大な有害事象（SAE）や用量制限毒性（DLT）は確認されなかった。
NG101は現在、20人の被験者への投与をすべて終えた。REYON Pharmaceuticalは今年第3四半期に第1/2a相の中間報告書を確保する計画だ。以後はグローバル第2b相への移行と併せて技術輸出の協議に本格的に乗り出す方針である。
REYON Pharmaceutical関係者は「NG101の治療効果が立証された」と述べ、「NG101の成功裏の商業化に向け、最高水準のGMP生産能力を集中する」と語った。
REYON Pharmaceuticalは2020年にエリシジェンと締結した共同開発契約を通じて、NG101の全世界における独占的な製造・供給権を保有している。とりわけREYON Pharmaceuticalは、チュンジュに設立したスマート工場を、今後NG101のグローバル商業化数量を担う中核拠点とする計画だ。
業界によると、世界のwAMD治療薬市場規模は2023年の約67億ドル（約9兆ウォン）から2031年に約166億ドルへ、年平均12.1%成長すると予測される。とりわけNG101のようなAAVベースのwAMD遺伝子治療薬市場は2030年まで年平均60%成長する見込みだ。