최태원표 뇌전증 신약…美 FDA 허가 따냈다

조선비즈
  • 장윤서 기자
    입력 2019.11.22 08:10 | 수정 2019.11.22 15:23

    SK바이오팜 독자개발 신약 ‘엑스코프리'...후보물질 개발부터 판매허가 전 과정 자력 결실 처음

    최태원 SK그룹 회장. /조선DB
    SK바이오팜이 독자개발한 뇌전증 신약이 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받았다. SK그룹 최태원 회장이 ‘제2의 반도체'로 밀고 있는 ‘바이오 사업’ 투자가 자체 개발한 신약 허가를 기점으로 탄력을 받을 전망이다.

    SK 자회사 SK바이오팜은 독자 개발한 뇌전증 신약 ‘엑스코프리’(성분명·세노바메이트)가 미국 식품의약국(FDA) 판매 허가를 받았다고 22일 밝혔다.

    국내 제약사가 기술 수출 또는 파트너십 체결 없이 신약 후보물질 발굴부터 글로벌 임상, 미국 FDA 허가까지 독자적으로 진행한 것은 엑스코프리가 처음이다.

    SK바이오팜은 지난 1993년부터 중추신경계 질환 신약을 개발해 온 SK 바이오·제약 사업 부문이 2011년 분사한 기업이다. SK는 SK바이오팜 지분 100%를 소유했다. SK바이오팜은 연내 유가증권 시장 상장을 추진중이다. 증권사들이 추정하는 시총은 5조원대에 이른다.

    SK바이오팜은 한국과 미국, 중국에 핵심 거점을 두고 중추신경계 및 항암분야 중심으로 혁신 신약개발에 주력해왔다. SK바이오팜 미국 법인 SK라이프사이언스는 엑스코프리 마케팅과 판매를 직접 맡아 2020년 2분기에 미국 시장 출시를 목표로 한다.

    엑스코프리는 지난 2001년부터 기초 연구를 시작으로 임상시험과 인·허가 과정을 거쳐 FDA 신약 판매 허가를 획득했다. 후보 물질 개발을 위해 합성한 화합물 수만 2000개 이상, 미국 FDA에 신약판매허가 신청을 위해 작성한 자료만 230여만 페이지에 달한다.

    SK는 지난 1993년 신약개발을 시작한 이래, 성공 확률이 낮은 불확실성 속에서도 최태원 회장의 의지에 따라 신약 개발 사업 투자를 지속했다. SK바이오팜은 지난해까지 8년간 연구개발비 등에 약 4800억을 투입했다.

    엑스코프리 개발부터 허가까지, 미국과 한국을 오가며 전 과정을 지휘한 인물은 SK바이오팜 조정우 사장이다.

    조정우 사장은 "이번 승인은 SK바이오팜이 뇌전증을 포함해 중추신경계 분야 질환에서 신약 발굴, 개발 및 상업화 역량을 모두 갖춘 글로벌 종합 제약사로 거듭나기 위한 초석이 될 것"이라며 "연구개발 역량이 세계적으로 인정받은 감격적인 성과"라고 소감을 밝혔다.

    미국 질병통제예방센터(CDC) 최신 통계에 따르면 약 2만 명이 매년 새롭게 뇌전증으로 진단 받고 있다. 뇌전증 환자 약 60%는 뇌전증 치료제를 복용해도 여전히 발작이 계속되고 있다.

    이번 시판 허가는 1~3개 뇌전증 치료제를 복용중이지만 부분 발작이 멈추지 않는 성인 환자들을 대상으로 한 2개의 무작위 이중맹검 위약대조 임상시험과 대규모 다기관 오픈라벨 안전성 임상 시험을 바탕으로 이뤄졌다. 이 시험들은 미국과 유럽을 포함한 세계 여러 국가에서 실시됐다. SK바이오팜에 따르면 무작위 시험(Study 013, Study 017)에서 엑스코프리는 시험한 모든 용량에서 위약투여군 대비 통계적으로 유의미하게 발작 빈도를 낮춘 것으로 나타났다.

    6주간 적정 기간에 이어 6주간의 약물 유지기간 동안 연구가 진행된 첫 임상시험에서는 참가자 가운데 최대 200mg을 복용한 환자들(n=113)의 발작 빈도 중앙값이 56% 감소했다. 위약 투여군(n=108)에서 22%가 감소한 것과 비교해 통계적으로 유의미한 결과가 나타난 것이다.

    12주간 유지 기간으로 이루어진 두 번째 임상시험(Study 017)에서는 100mg(n=108), 200mg(n=109), 400mg(n=111) 엑스코프리 복용한 환자 발작 빈도 중앙값이 각각 36%, 55%, 55% 감소했다.위약 투여군(n=106) 대비 통계적으로 유의미한 결과다.

    두 임상 시험에서 약물 치료 유지 기간 동안 환자들이 ‘완전발작 소실’을 보였다. 약물 투약 기간 중에 발작이 발생하지 않는 ‘완전발작 소실’은 환자 일상이 정상으로 돌아간다는 것을 의미한다. 삶의 질을 향상 시킬 수 있는 중요한 요소로 뇌전증 신약 선택에서 중요한 지표로 받아들여진다.

    첫 번째 임상시험(Study 013) 사후 분석에 의하면 약물 치료 유지 기간 동안 위약 투여군에서는 9% 발작 소실을 보이는 반면, 엑스코프리 투여 군에서는 28% 환자들이 완전발작 소실을 보였다.

    두 번째 임상시험(Study 017)에서는 유지기간 동안 100mg, 200mg, 400mg 복용 환자들에서 각각 4%, 11%, 21%의 완전발작소실을 달성했으며, 1%에 그친 위약 투여군과 비교되는 결과가 나타났다.

    엑스코프리의 임상시험 진행에 참여한 필라델피아 제퍼슨 헬스 비키·잭 파버 신경과학 연구소 산하 제퍼슨 종합뇌전증센터 이사이자 신경학 교수인 마이클 스펄링(Michael Sperling) 박사는 "엑스코프리 승인으로 의사들은 부분 발작이 계속되는 환자들에 효과적인 치료요법을 고려할 수 있게 될 것"이라며 "일부 환자들에서 발작이 완전 소실 된 결과를 나타난 것은 매우 고무적이다"고 말했다.


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